Punavai: WuXi AppTec

I tausaga talu ai nei, o le vaega o le RNA therapy ua faʻaalia ai se faʻalavelave faʻafuaseʻi-i le 5 tausaga talu ai na o ia, 11 RNA togafitiga ua faʻamaonia e le FDA, ma o lenei numera e sili atu nai lo le aofaʻi o togafitiga RNA na faʻatagaina muamua!Pe a fa'atusatusa i togafitiga fa'aleaganu'u, e mafai ona vave fa'atupuina e le RNA togafitiga fa'atatau ma le maualuga maualuga o le manuia i le umi e iloa ai le fa'asologa o gene o le fa'amoemoe.I le isi itu, o le tele o togafitiga RNA o loʻo avanoa pea e togafitia ai faʻamaʻi e le masani ai, ma o le atinaʻeina o ia togafitiga o loʻo feagai pea ma le tele o luʻitau i tulaga o togafitiga tumau, saogalemu, ma le tuʻuina atu.I le tusiga o aso nei, o le'au o lo'o i totonu o le WuXi AppTec o le a toe iloilo le alualu i luma i le tulaga o le RNA togafitiga i le tausaga talu ai, ma tulimatai atu i le lumanaʻi o lenei faʻalapotopotoga faʻalauiloa ma le au faitau.

▲ 11 RNA togafitiga poʻo tui ua faʻamaonia e le FDA i le 5 tausaga talu ai

Mai faʻamaʻi e le masani ai i faʻamaʻi masani, e tele fugalaau e fuga

I le faʻamaʻi fou o le pale, o le tui mRNA na fanau mai e aunoa ma se mea ma ua faʻasalalau lautele mai le alamanuia.Ina ua uma lefa'atosina i le atina'eina o tui fa'ama'i fa'ama'i, o le isi lu'itau tele o lo'o feagai ma tekinolosi mRNA o le fa'alauteleina lea o le lautele o le talosaga mo togafitiga ma le puipuia o le tele o fa'ama'i.
I totonu oi latou,tui o le kanesa ta'ito'atasi o se vaega taua o le fa'aogaina o tekonolosi mRNA, ma ua matou va'aia fo'i i'uga lelei fa'afoma'i o le tele o tui o le kanesa i lenei tausaga.Na'o le masina nei, o le tui o le kanesa ta'ito'atasi na fausia fa'atasi e Moderna ma Merck, fa'atasi ma le PD-1 inhibitor Keytruda,faaitiitia le tulaga lamatiao le toe foʻi mai poʻo le oti i tagata mamaʻi e maua i le tulaga III ma le IV melanoma pe a maeʻa faʻamaʻi uma tumo e 44% (faʻatusatusa i le Keytruda monotherapy).O le faʻasalalauga faʻasalalau na faʻaalia ai o le taimi muamua lea ua faʻaalia ai le aoga o le tui o le kanesa mRNA i le togafitiga o le melanoma i se faʻataʻitaʻiga faʻapitoa faʻapitoa, o se mea iloga lea na tupu i le atinaʻeina o tui o le kanesa mRNA.
E le gata i lea, o tui mRNA e mafai foi ona faʻaleleia le aʻafiaga o togafitiga ole cell therapy.Mo se faʻataʻitaʻiga, o se suʻesuʻega a BioNTech na faʻaalia ai afai e muamua faʻamaʻi tagata mamaʻi i se fua maualalo ole CLDN6-faʻatatau ile CAR-T togafitiga.BNT211, ona tui lea i se tui mRNA e fa'ailogaina ai le CLDN6, e mafai ona latou fa'aosofia le CAR-T sela i vivo e ala i le fa'aalia o le CLDN6 i luga o sela o le antigen-presenting cells.Fa'ateleina, fa'apea ona fa'aleleia ai le a'afiaga o le kanesa.O faʻaiʻuga muamua na faʻaalia ai o le 4 mai le 5 tagata gasegase na mauaina le tuʻufaʻatasiga togafitiga na ausia se vaega tali, poʻo le 80%.

I le faaopoopo atu i le mRNA togafitiga, oligonucleotide togafitiga ma RNAi togafitiga ua ausia foi taunuuga lelei i le faalauteleina o le lautele o faamai.I le togafitiga o le hepatitis B tumau, toetoe lava 30% o tagata gasegase e le mafai ona iloa le hepatitis B luga antigen ma hepatitis B virus DNA i vivo ina ua uma ona faaaoga le antisense oligonucleotide togafitiga.bepirovirsen faʻatasi faʻatasi e le GSK ma Ionismo le 24 vaiaso.I nisi o gasegase, e oo lava i le 24 vaiaso talu ona taofi togafitiga, o nei faailoga o le hepatitis B sa le mafai ona iloa i totonu o le tino.
Faʻafuaseʻi, le togafitiga RNAiVIR-2218 faʻatasi faʻatasi e Vir Biotechnology ma Alnylam na tuʻufaʻatasiafa'atasi ai ma le interferon α, ma i le vaega 2 o fa'ata'ita'iga falema'i, e tusa ma le 30% o tagata mama'i fa'ama'i fa'ama'i hepatitis B na le mafai fo'i ona maua le fa'ama'i o le hepatitis B (HBsAg).E le gata i lea, o nei gasegase na atiaʻe faʻamaʻi e tetee atu i le hepatitis B protein, e faʻaalia ai se tali lelei o le tino puipuia.O le tuufaatasia o nei taunuuga, ua faailoa mai ai e le alamanuia o le togafitiga RNA atonu o le ki lea i se fofo aoga mo le hepatitis B.
Atonu o le amataga lea o togafitiga RNA mo faʻamaʻi masani.E tusa ai ma le Alnylam's R&D pipeline, o loʻo atinaʻeina foi togafitiga RNAi mo le togafitia o le toto maualuga, faʻamaʻi Alzheimer, ma le steatohepatitis e le o le ava malosi, ma o le lumanaʻi e tatau ona tulimatai i ai.

Fa'asalaina i le fa'ama'i o le tu'uina atu o togafitiga RNA

O le tuʻuina atu o togafitiga RNA o se tasi lea o faʻamaʻi faʻatapulaʻaina lona faʻaogaina.O lo'o fa'atupuina fo'i e saienitisi le tele o tekonolosi e tu'uina atu fa'apitoa le togafitiga RNA i totoga ma a'au e ese mai i le ate.
O se tasi o auala faʻapitoa o le "fusia" RNA faʻamaʻi faʻatasi ma molelaʻau faʻapitoa.Mo se faʻataʻitaʻiga, na faʻasalalau talu ai nei e Avidity Biosciences e mafai ona faʻafesoʻotaʻi faʻamaʻi monoclonal antibodies i le oligonucleotidesfusia lelei siRNAs.auina atu i musele skeletal.O le faʻasalalauga faʻasalalau na faʻaalia ai o le taimi muamua lea e mafai ai e le siRNA ona taulaʻi manuia ma tuʻuina atu i le tino o maso o le tagata, o se mea taua tele i le tulaga o le togafitiga RNA.

Punavai ata: 123RF

I le faaopoopo atu i le antibody conjugation technology, o le tele o kamupani o loʻo atiaʻe le lipid nanoparticles (LNP) o loʻo "faʻaleleia" ia vaʻa.Faataitaiga, ReCode Therapeuticfa'aoga lona tulaga ese Selective Organ Targeting LNP Technology (SORT) e tu'uina atu ai ituaiga eseese o togafitiga RNA i mama, spleen, ate ma isi totoga.O le tausaga nei, na faʻasalalau ai e le kamupani le faʻamaeʻaina o le US $ 200 miliona Series B taamilosaga o faʻatupeina, faʻatasi ai ma matagaluega faʻavae pisinisi a Pfizer, Bayer, Amgen, Sanofi ma isi kamupani faʻatau vailaʻau tetele o loʻo auai i le faʻafaigaluegaina.Kernal Biologics , lea na maua foi le $ 25 miliona i le faʻatupeina o le Series A i lenei tausaga, o loʻo atinaʻe foi LNPs e le faʻaputuina i totonu o le ate, ae mafai ona tuʻuina atu le mRNA i sela taulaʻi e pei o le faiʻai poʻo tumo patino.
Orbital Therapeutics, lea na amataina i lenei tausaga, e ave foi le tuʻuina atu o togafitiga RNA e fai ma faʻatonuga autu o le atinaʻeina.E ala i le tuʻufaʻatasia o le RNA technology ma le tuʻuina atu o masini, o loʻo faʻamoemoe le kamupani e fausia se tulaga faʻapitoa RNA tekonolosi e mafai ona faʻalauteleina le tumau ma le afa-ola o togafitiga fou RNA ma tuʻuina atu i latou i ituaiga eseese o sela ma mea.

O se ituaiga fou o togafitiga RNA e aliaʻe mai i le taimi faʻasolopito

E oʻo mai i le aso 21 o Tesema i lenei tausaga, i le vaega o le RNA therapy, e 31 le amataga o le faʻatupeina o mea na tutupu (silasila i le metotia i le faaiuga o le tusiga mo faʻamatalaga), e aofia ai le 30 kamupani faʻatauvaʻa (e tasi le kamupani na maua faʻatupe faalua), ma le aofaʻiga faʻatupeina o le 1.74 piliona US tala.O le auʻiliʻiliga o nei kamupani o loʻo faʻaalia ai e sili atu le faʻamoemoe o le aufaipisinisi e uiga i na kamupani faʻatauvaʻa o loʻo faʻamoemoe e foia le tele o luʻitau o le RNA togafitiga, ina ia mafai ai ona iloa atoatoa le gafatia o le RNA togafitiga ma manuia ai le tele o gasegase.
Ma o loʻo iai kamupani o loʻo agaʻi mai e atiaʻe ituaiga fou o RNA therapeutics.E le pei o le oligonucleotides masani, RNAi poʻo le mRNA, o ituaiga fou o RNA molelaʻau na atiaʻe e nei kamupani e faʻamoemoe e soli i le fagu o togafitiga o loʻo iai.
Circular RNA o se tasi o nofoaga vevela i le alamanuia.Pe a faʻatusatusa i le laina mRNA, o le RNA circular technology na atiaʻe e se kamupani faʻapitoa e taʻua o Orna Therapeutics e mafai ona aloese mai le amanaʻiaina e le faʻaogaina o le tino ma le exonucleases, e le gata ina faʻaitiitia ai le immunogenicity, ae o loʻo i ai foi le mautu maualuga.E le gata i lea, pe a faʻatusatusa i le RNA laina, o le gaugau o le RNA liʻo e laʻititi, ma sili atu le RNA liʻo e mafai ona utaina i le LNP tutusa, faʻaleleia le lelei o le tuʻuina atu o togafitiga RNA.O nei foliga e mafai ona fesoasoani e faʻaleleia le malosi ma le tumau o togafitiga RNA.
O lenei tausaga, na faʻamaeʻaina e le kamupani le US $ 221 miliona Series B taamilosaga o faʻatupeina, ma na ausia foi se suʻesuʻega maatinae galulue faatasi ma Merck e oo atu i le US$3.5 piliona.E le gata i lea, o loʻo faʻaaogaina foi e Orna le RNA liʻo e faʻatupu saʻo ai togafitiga CAR-T i manu, faʻamaeʻaina se faʻamaoniga omanatu.
I le faʻaopoopoga i le RNA liʻo, o le faʻalauteleina o le mRNA (samRNAs) tekinolosi ua faʻamanuiaina foi e le aufaipisinisi.O lenei tekinolosi e faʻavae i luga o le faʻaogaina o le tagata lava ia o siama RNA, lea e mafai ona faʻaosofia ai le toe faia o faʻasologa o samRNA i le cytoplasm, faʻaumiina le faʻaaliga kinetics o togafitiga mRNA, ma faʻaitiitia ai le taimi ole pulega.Fa'atusatusa i le mRNA laina masani, e mafai e samRNA ona fa'atumauina tulaga tutusa o fa'aaliga o porotini i le tusa ma le 10-sa'i lalo doses.O lenei tausaga, RNAimmune, lea e taulaʻi i le atinaʻeina o lenei fanua, na maua le US $ 27 miliona i le faʻatupeina o le Series A.
tRNA tekinolosi e aoga foi le tulimatai atu i ai.O le tRNA-faʻavae togafitiga e mafai ona "le amanaʻia" le sese taofi codon pe a faia e le sela le porotini, ina ia maua ai le polotini masani atoa.Talu ai e laititi atu ituaiga o taofi codons nai lo faʻamaʻi faʻapitoa, o le tRNA togafitiga e mafai ona atiaʻe se togafitiga e tasi e mafai ona togafitia ai le tele o faʻamaʻi.O lenei tausaga, hC Bioscience , lea e taulaʻi i togafitiga tRNA, ua siitia ai le aofaʻi o le US $ 40 miliona i le faʻatupeina o le Series A.

Epailo

I le avea ai o se faʻataʻitaʻiga faʻataʻitaʻiga faʻataʻitaʻiga, RNA togafitiga ua ausia vave le atinaʻe i tausaga talu ai nei, ma le tele o togafitiga ua faʻamaonia.Mai atinaʻe lata mai i totonu o le alamanuia, e mafai ona vaʻaia o togafitiga faʻasolosolo RNA o loʻo faʻalauteleina le tele o faʻamaʻi e mafai ona togafitia e ia togafitiga, faʻatoʻilaloina fagufagu eseese i le tuʻuina atu faʻatatau, ma le atinaʻeina o molelaʻau RNA fou e foia ai tapulaʻa o togafitiga o loʻo i ai i tulaga o le aoga ma le tumau.tele luitau.I lenei vaitau fou o le RNA togafitiga, o nei kamupani faʻatauvaʻa e mafai ona avea ma taulaiga o pisinisi i nai tausaga o lumanaʻi.

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