O kenera o iunite fa'avae e pulea uiga.Se'i vagana ai kenera o nisi virusi, o lo'o faia a'e i le RNA, o kenera o le tele o meaola e fausia i le DNA..O le tele o fa'ama'i o meaola e mafua mai i le fegalegaleai i le va o kenera ma le si'osi'omaga.Ole togafitiga ole kene e mafai ona togafitia pe faʻaitiitia ai le tele o faʻamaʻi.O le togafitiga o le kene ua manatu o se suiga i le matata o vailaau ma fale talavai.O vailaʻau faʻamaʻi faʻamaʻi i se tulaga lautele e aofia ai faʻavae i luga ole DNA-modified DNA vailaʻau (e pei o in vivo gene therapy drugs e faʻavae i viral vectors, in vitro gene therapy drugs, plasmid drugs le lavalava, ma isi) ma vailaʻau RNA (e pei o vailaʻau antisense oligonucleotide, siRNA vailaʻau, ma mRNA gene therapy, ma isi);lagona vaapiapi Gene togafitiga fualaau masani e aofia ai plasmid DNA fualaau, gene togafitiga fualaau e faavae i luga o viral vectors, gene togafitiga vailaau e faavae i siama siama, faiga fetuutuunaiga o kene, ma vailaau togafitiga sela mo in vitro suiga o kenera.I le mae'a ai o le tele o tausaga o fa'atupu fa'alavelave, o vaila'au fa'afoma'i gafa ua maua fa'ai'uga fa'alototeleina.(E le faitaulia tui DNA ma tui mRNA) I le taimi nei, 45 gene therapy drugs ua faʻamaonia mo le maketiina i le lalolagi.E 9 le aofa'i o togafitiga o kene ua fa'amaonia mo le maketiina i lenei tausaga, e aofia ai ma le 7 fa'ata'ita'iga o kenera na fa'amaonia mo le maketiina mo le taimi muamua i lenei tausaga, e pei o: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin ma Ebvallo, (Fa'aaliga: O le isi lua na fa'atagaina i le Iunaite Setete i lenei tausaga. le Iunaite Setete ia Aukuso 2022, ma na faamaonia mo le maketiina e le Iuni a Europa i le 2019;.) Faatasi ai ma le faalauiloaina o le tele ma le tele o oloa togafitiga o kene ma le televave o le atinaʻeina o tekinolosi togafitiga o kene, o le togafitiga o kene ua lata ina faʻafeiloaʻi se vaitaimi o le vave atinaʻe.

Fa'avasegaga ole fa'atupuina o kenera (Amataga ata: Bio-Matrix)

O lenei tusiga o loʻo lisiina ai le 45 togafitiga o kene (e le aofia ai tui DNA ma tui mRNA) ua faʻamaonia mo le maketiina.

1. In vitro gene togafitiga

(1) Strimvelis

Kamupani: Atinae e GlaxoSmithKline (GSK).

Taimi i maketi: Na faʻamaonia mo le maketiina e le Iuni a Europa ia Me 2016.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o le tu'ufa'atasi o le immunodeficiency tu'ufa'atasi (SCID).

Fa'amatalaga: O le fa'agasologa lautele o lenei togafitiga o le mua'i maua lea o sela o le hematopoietic stem a le tagata ma'i, fa'alautele ma fa'atupuina i totonu o le vitro, ona fa'aaoga lea o le retrovirus e fa'afeiloa'i ai se kopi o le kenera ADA (adenosine deaminase) i totonu o sela o le hematopoietic, ma mulimuli ane tu'i le suiga o le hematopoietic stem cell e toe fa'afo'i i totonu o le tino.O fa'ai'uga fa'afoma'i e fa'aalia ai o le 3-tausaga o lo'o ola ai tagata ma'i ADA-SCID na togafitia ma Strimvelis e 100%.

(2) Zalmoxis

Kamupani: Fausia e Italia MolMed Kamupani.

Taimi e fa'atau ai: Maua fa'atagaga fa'atautu'uga mai le Iuni a Europa i le 2016.

Fa'ailoga: E fa'aaogaina mo togafitiga fa'aola ole tino puipuia ole gasegase pe a mae'a le fa'atupuina ole sela o le toto o le hematopoietic.

Fa'amatalaga: O le Zalmoxis ose T cell suicide gene immunotherapy e fa'aleleia e ve'a retroviral.O lenei metotia e faʻaogaina ai le retroviral vectors e faʻafeiloaʻi ai sela T allogeneic, ina ia faʻaalia e le genetically modified T cell 1NGFR ma HSV-TK Mut2 genes pule i le ola e mafai ai e tagata ona faʻaaogaina ganciclovir (ganciclovir) vailaʻau i soʻo se taimi e fasioti ai sela T e mafua ai faʻalavelave faʻaleagaina, puipuia le toe faʻaleagaina atili o le GVHD, ma tuʻuina atu mo tagata mamaʻi postoperative haploident toe faʻaleleia.

(3) Invossa-K

Kamupani: Atinae e TissueGene (KolonTissueGene).

Taimi i le maketi: Faʻamaonia mo le lisi i Korea i Saute ia Iulai 2017.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o le gasegase o le tulivae degenerative.

Fa'amatalaga: O le Invossa-K o se fa'ama'i ga'o ga'o e a'afia ai chondrocytes tagata.O sela allogeneic o loʻo suia faʻasolosolo i vitro, ma e mafai e sela faʻaleleia ona faʻaalia ma faʻalilolilo le suiga o le tuputupu aʻe β1 (TGF-β1) pe a maeʻa tui i totonu-articular.β1), ma faʻaleleia ai faʻamaoniga o le osteoarthritis.O fa'ai'uga fa'afoma'i e fa'aalia ai e mafai e Invossa-K ona fa'aleleia atili le gasegase o le tulivae.Na faalēaogāina i le 2019 e le Korean Food and Drug Administration ona na faʻaseseina e le kamupani gaosi mea na faʻaaogaina.

(4) Zynteglo

Kamupani: Su'esu'e ma atia'e e le bluebird bio.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le Iuni a Europa mo le maketiina i le 2019, ma faʻamaonia e le FDA mo le maketiina i le Iunaite Setete ia Aokuso 2022.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o le fa'alagolago ile tuiina o le β-thalassemia.

Fa'amatalaga: O le Zynteglo o le lentiviral in vitro gene therapy lea e fa'afeiloa'i ai se kopi galue o le gene β-globin masani (βA-T87Q-globin gene) i totonu o sela o le hematopoietic na ave mai le tagata ma'i e ala i le lentiviral vector, ona toe fa'afo'i lea o nei kenera autologous hematopoietic stem cell i totonu o le ma'i.O le taimi lava e maua ai e le tagata maʻi se gene masani βA-T87Q-globin, e mafai ona latou gaosia le polotini HbAT87Q masani, lea e mafai ona faʻaitiitia pe faʻaitiitia ai le manaʻomia mo le tuiina o le toto.O se togafitiga e tasi le taimi ua fuafuaina e sui ai le tuiina o le toto i le olaga atoa ma vailaau mo le olaga atoa mo gasegase 12 tausaga ma matutua atu.

(5) Skysona

Kamupani: Su'esu'e ma atia'e e le bluebird bio.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le Iuni a Europa mo le maketiina ia Iulai 2021, ma faʻamaonia e le FDA mo maketi i le Iunaite Setete ia Setema 2022.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o le vave o le cerebral adrenoleukodystrophy (CALD).

Fa'amatalaga: O le Skysona gene therapy e na'o le tasi le taimi e fa'amaonia ai le togafitiga o le cerebral adrenoleukodystrophy (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) o se hematopoietic stem cell lentiviral in vitro gene therapy Lenti-D.O le faiga masani o le togafitiga e faapea: autologous hematopoietic stem cell e aveese mai le tagata maʻi, transduced ma suia e le lentivirus tauaveina le tagata ABCD1 gene in vitro, ona toe faʻafoʻi atu i le tagata maʻi.E faʻaaogaina e togafitia ai tagata mamaʻi i lalo ifo o le 18 tausaga, ave ABCD1 gene suiga, ma CALD.

(6) Kymria

KAMUPANI: Atinae e Novartis.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA mo le maketiina ia Aokuso 2017.

Fa'ailoga: Togafitiga ole B-cell acute lymphoblastic leukemia (ALL) ma toe fa'afo'i ma le DLBCL.

Faʻamatalaga: Kymriah o se lentiviral in vitro gene therapy drug, o le muamua CAR-T togafitiga faʻamaonia mo le maketiina i le lalolagi, faʻatatau i le CD19, ma le faʻaaogaina o le 4-1BB co-stimulatory factor.E $475,000 le tau i Amerika ma le $313,000 i Iapani.

(7) Yescarta

Kamupani: Na atiaʻe e Kite Pharma, o se lala o Kiliata (GILD).

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA mo le maketiina ia Oketopa 2017;Fosun Kite na faʻalauiloaina Yescarta tekinolosi mai Kite Pharma ma gaosia i Saina ina ua uma ona maua le faʻatagaina.Faamaonia mo le lisiina i totonu o le atunuu.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o le lymphoma tele B-cell tele ua toe fo'i.

Faʻamatalaga: Yescarta o se retroviral in vitro gene therapy, o le lona lua faʻamaonia CAR-T togafitiga i le lalolagi.E taulaʻi le CD19 ma faʻaaogaina le costimulator o le CD28.E $373,000 le tau i Amerika.

(8) Tecartus

Kamupani: Atinae e Kiliata (GILD).

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA mo le maketiina ia Iulai 2020.

Fa'ailoga: Mo le lymphoma sela o le mantle ua toe fa'afo'i po'o le mumu.

Fa'amatalaga: Tecartus o se autologous CAR-T cell therapy e fa'atatau i le CD19, ma o le lona tolu lea o togafitiga CAR-T ua fa'amaonia mo maketi i le lalolagi.

(9) Breyanzi

KAMUPANI: Atinae e Bristol-Myers Squibb (BMS).

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA mo le maketiina ia Fepuari 2021.

Fa'ailoga: Toe fa'afo'i po'o fa'asa (R/R) lapopo'a B-cell lymphoma (LBCL).

Fa'amatalaga: Breyanzi ose in vitro gene therapy e fa'avae i le lentivirus, o lona fa CAR-T togafitiga fa'amaonia mo le maketiina i le lalolagi, fa'atatau i le CD19.O le faʻatagaga a Breyanzi o se faʻailoga taua mo Bristol-Myers Squibb i le matata o le cellular immunotherapy, lea na maua ina ua maua Celgene mo le $ 74 piliona i le 2019.

(10) Apecma

Kamupani: Fausiaina e Bristol-Myers Squibb (BMS) ma le bluebird bio.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA mo le maketiina ia Mati 2021.

Fa'ailoga: toe fa'afo'i po'o le tele o le myeloma.

Fa'amatalaga: O le Abecma ose fa'ama'i in vitro gene e fa'atatau i le lentivirus, o le CAR-T cell therapy muamua a le lalolagi o lo'o fa'atatau i le BCMA, ma le lona lima o le CAR-T togafitiga ua fa'atagaina e le FDA.O le mataupu faavae o le vailaʻau o le faʻaalia o chimeric BCMA receptors i luga o sela T a le tagata maʻi e ala i le lentivirus-mediated gene modification in vitro.Togafitiga e faʻaumatia ai sela T e leʻi faʻaogaina i totonu o gasegase, ona toe faʻafoʻi lea o sela T suiga, lea e sailia ma faʻaumatia sela o le kanesa e faʻaalia ai le BCMA i tagata mamaʻi.

(11) Libmeldy

KAMUPANI: Atiina e le Orchard Therapeutics.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le Iuni a Europa mo le lisi ia Tesema 2020.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o leukodystrophy metachromatic (MLD).

Fa'amatalaga: O le Libmeldy ose togafitiga fa'avae e fa'avae i luga o sela CD34+ autologous ua fa'avasegaina i vitro e le lentivirus.O faʻamaumauga a le falemaʻi o loʻo faʻaalia ai e mafai e se tui faʻapipiʻi tasi a Libmeldy ona suia lelei le ala o le amataga o le MLD pe a faʻatusatusa i le ogaoga o le afi ma le faʻaleagaina o le mafaufau i gasegase e leʻi togafitia o le matua tutusa.

(12) Penoda

Kamupani: Atinae e WuXi Giant Nuo.

Taimi ile maketi: Fa'amaonia aloa'ia e NMPA ia Setema 2021.

Fa'ailoga: Togafitiga o tagata mama'i matutua ua toe fa'afo'i po'o le fa'alavelave tele B-cell lymphoma (r/r LBCL) pe a mae'a le laina lona lua po'o luga atu o togafitiga fa'apitoa.

Faʻamatalaga: Beinoda o se anti-CD19 CAR-T gene togafitiga, ma o le oloa autu foi a le WuXi Juro Company.O le oloa lona lua CAR-T ua faamaonia i Saina, sei vagana ai le relapsed / refractory tele B-cell lymphoid WuXi Giant Nuo fuafua foi e atiina ae Regiorensai tui mo le togafitiga o le tele o isi faailoga, e aofia ai le lymphoma follicular (FL), lymphoma sela (MCL), lymphocytic leukemia tumau (CLL) , lona lua-CLcell lymphoma salalau (LBLB le lymphoma tele) (lymphobemia lautele) laina lona lua (LLBLB) lymphoma lautele.

(13) CARVYKTI

Kamupani: Le oloa muamua a le Legend Biotech ua fa'amaonia mo le maketiina.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA mo le maketiina ia Fepuari 2022.

Fa'ailoga: mo le togafitia o le tele o myeloma ua toe fa'afo'i po'o refractory (R/R MM).

Fa'amatalaga: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel mo le fa'apuupuu) o le CAR-T cell immune gene therapy fa'atasi ai ma fa'ama'i fa'ama'i e lua e fa'atatau i le B-cell maturation antigen (BCMA).O fa'amaumauga o lo'o fa'aalia ai o le CARVYKTI I tagata mama'i ua toe fa'afo'i po'o le tele o le myeloma ua uma ona maua fa pe sili atu togafitiga muamua (e aofia ai inhibitors proteasome, immunomodulators ma anti-CD38 monoclonal antibodies), ua fa'aalia le aofa'i o tali e 98%.

(14)Ebvallo

KAMUPANI: Atiina e Atara Biotherapeutics.

le Komisi Europa (EC) mo le maketiina ia Tesema 2022, o le lalolagi muamua T cell togafitiga faʻatagaina mo le maketiina.

Fa'ailoga: I le avea ai o se monotherapy mo le Epstein-Barr virus (EBV) e feso'ota'i ma le ma'i lymphoproliferative post-transplantation (EBV+PTLD), o tagata mama'i e maua togafitiga e tatau ona matutua ma tamaiti i luga atu o le 2 tausaga le matutua oe na mauaina muamua a itiiti ifo ma le tasi le isi togafitiga fualaau.

Fa'amatalaga: O le Ebvallo ose fa'ama'i fa'ale-aganu'u T-cell gene fa'apitoa a le EBV lea e taula'i ma fa'ate'a ese sela e a'afia i le EBV i se faiga fa'asaina HLA.O le faʻatagaina o lenei togafitiga e faʻavae i luga o taunuʻuga o le vaega taua 3 suʻesuʻega faʻataʻitaʻiga, ma o faʻaiʻuga na faʻaalia ai o le ORR o le vaega HCT ma le vaega SOT e 50%.Ole fua ole fa'amagaloina atoa (CR) o le 26.3%, ole vaega ole fa'amagaloina (PR) o le 23.7%, ma le taimi fa'amamago (TTR) e 1.1 masina.Mai le 19 tagata gasegase na maua le faʻamagaloga, 11 sa i ai le umi o le tali (DOR) e sili atu i le 6 masina.E le gata i lea, e tusa ai ma le saogalemu, e leai ni faʻalavelave faʻaleagaina e pei o le graft-versus-host maʻi (GvHD) poʻo le maʻi faʻamalolo o le cytokine e fesoʻotaʻi ma Ebvallo na tupu.

2. In vivo gene therapy fa'avae i luga o vete viral

(1) Gendicine/Jin Sheng

Kamupani: Atinae e Shenzhen Saibainuo Kamupani.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e lisiina i Saina i le 2003.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o le ulu ma le ua squamous cell carcinoma.

Fa'aaliga: Recombinant human p53 adenovirus injection Gendicine/Jinyousheng ose adenovirus vector gene therapy vaila'au fa'atasi ai ma aia tatau tau le atamai fa'apitoa e umia e Shenzhen Saibainuo Company.O le tagata ituaiga 5 adenovirus e aofia ai le tagata adenovirus ituaiga 5. O le muamua o le fausaga autu mo le anti-tumour aʻafiaga o le vailaʻau, ma o le mea mulimuli e masani ona galue o se ave.O le adenovirus vector e ave le gene p53 togafitiga i totonu o le sela taulaʻi, faʻaalia le tumo suppressor gene p53 i totonu o le sela taulaʻi, ma lona faʻaaliga o le gaʻo O le oloa e mafai ona faʻatulafonoina le tele o genes anti-cancer ma lalo-faʻatonutonu gaioiga a le tele o oncogenes, ma faʻaleleia ai le tino o le tumo suppressor aafiaga ma ausia le faamoemoega o le fasiotia o tuma.

(2) Rigvir

Kamupani: Atinaʻe e Latima Company, Latvia.

Lisi taimi: Faʻamaonia mo le lisiina i Latvia i le 2004.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o le melanoma.

Fa'amatalaga: O le Rigvir ose togafiti fa'avae e fa'avae i luga ole ECHO-7 enterovirus ve'a.I le taimi nei, ua faʻaaogaina le vailaʻau i Latvia, Estonia, Polani, Armenia, Belarus, ma isi, ma o loʻo faʻauluina foʻi le resitalaina o le EMA i atunuu o le EU.O mataupu tau falema'i i le sefulu tausaga ua tuana'i ua fa'amaonia ai o Rigvir oncolytic virus e saogalemu ma aoga, ma e mafai ona fa'ateleina le ola o tagata mama'i i le 4-6 taimi.E le gata i lea, o lenei togafitiga e aoga foi i le tele o isi kanesa, e aofia ai le kanesa colorectal, kanesa pancreatic, kanesa o le vevela Kanesa, kanesa fatugaʻo, kanesa prostate, kanesa mama, kanesa uterine, lymphosarcoma, ma isi.

(3) Oncorine

Kamupani: Atinae e Shanghai Sanwei Biological Company.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e lisiina i Saina i le 2005.

Fa'ailoga: togafitiga o le ulu ma le ua, kanesa ate, kanesa pancreatic, kanesa faa'au'au ma isi kanesa.

Fa'amatalaga: Oncorine (安科瑞) ose oncolytic virus gene therapy product e fa'aogaina ai le adenovirus e fai ma fe'avea'i.E maua se oncolytic adenovirus, lea e mafai ona toe faʻataʻitaʻiina i le p53 gene le atoatoa poʻo tumo e le masani ai, e oʻo atu ai i le lysis o sela tumo, ma faʻaumatia ai sela tumo.e aunoa ma le faaleagaina o sela masani.O suʻesuʻega faʻapitoa na faʻaalia ai o Ankerui e lelei le saogalemu ma le aoga mo le tele o tumo maʻi.

(4) Glybera

Kamupani: Atiina e le uniQure.

Taimi i maketi: Faʻamaonia mo le lisiina i Europa i le 2012.

Fa'ailoga: Togafitiga ole lipoprotein lipase deficiency (LPLD) fa'atasi ai ma fa'alavelave matuia pe fa'atupu pea ole pancreatitis e ui ina fa'atapula'aina taumafa ga'o.

Faʻamatalaga: Glybera (alipogene tiparvovec) o se vailaʻau faʻasolosolo faʻavae e faʻavae i luga o le AAV, lea e faʻaaogaina ai le AAV e fai ma ave e faʻaliliuina le gene therapeutic gene LPL i totonu o maso maso, ina ia mafai e sela tutusa ona maua se aofaiga o lipoprotein lipase, Ina ia faʻaitiitia le faʻamaʻi, o lenei togafitiga e aoga mo se taimi umi (o le aʻafiaga o vailaʻau e mafai ona tumau mo le tele o tausaga).O le vailaʻau na faʻaumatia mai le maketi i le 2017. O le mafuaʻaga o lona faʻamavaeina atonu e fesoʻotaʻi ma mea e lua: tau maualuga ma faʻatapulaʻaina manaʻoga maketi.Ole tau ole togafitiga ole vaila'au e maualuga ile US$1miliona, ma e na'o le to'atasi le gasegase ua fa'atau ma fa'aaogaina ile taimi nei.E ui ina ua toe totogi e le kamupani inisiua faafomai le US$900,000 mo lea mea, ae ose avega mamafa foi mo le kamupani inisiua.E le gata i lea, o faʻailoga e faʻatatau i le vailaʻau e seasea lava, ma le faʻalavelave faʻafuaseʻi e tusa ma le 1 i le 1 miliona ma le maualuga o le faʻamaʻi sese.

(5) Imlygic

Kamupani: Atinae e Amgen.

Taimi i maketi: I le 2015, na faʻatagaina e lisiina i le Iunaite Setete ma le Europa Europa.

Fa'ailoga: Togafitiga o manu'a o le melanoma e le mafai ona aveese atoa ile taotoga.

Fa'amatalaga: O le Imlygic o le herpes simplex virus type 1 ua attenuated lea ua suia e tekinolosi fa'atupuina (ta'ieseina o ona vaega o le ICP34.5 ma le ICP47, ma fa'aofi le human granulocyte macrophage colony-stimulating factor GM-CSF gene i totonu o le siama) (HSV-1) oncolytic virus o le oncolytic virus muamua ua faamaonia e le FDA.O le auala o le pulega o le tui intralesional, lea e mafai ona tui tuusaʻo i manua o le melanoma e mafua ai le malepelepe o sela o le tumo, faʻasaʻo antigens e maua mai le tumo ma le GM-CSF, ma faʻamalosia le tali atu i le tino.

(6) Luxturna

Kamupani: Atinae e Spark Therapeutics, o se lala o Roche.

Taimi i maketi: Na faʻamaonia mo le maketiina e le FDA i le 2017, ona faʻamaonia lea mo le maketiina i Europa i le 2018.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o tamaiti ma tagata matutua ua leiloa le va'ai ona o le fa'aluaina kopi RPE65 gene suiga ae o lo'o fa'atumauina lava le aofa'i o sela mata'utia.

Fa'amatalaga: Luxturna ose fa'ata'ita'iga fa'avae AAV e fa'atinoina e ala i tui i lalo o le retina.O le faʻaogaina o le kenera e faʻaaogaina ai le AAV2 e fai ma ave e faʻafeiloaʻi ai se kopi galue o le gene RPE65 masani i totonu o sela retinal o le tagata maʻi, ina ia faʻaalia e sela tutusa le protein masani RPE65, e faʻaleleia ai le le atoatoa o le protein RPE65 a le tagata maʻi, ma faʻaleleia atili ai le vaʻai a le tagata maʻi.

(7) Zolgensma

Kamupani: Atinaʻe e AveXis, o se lala o Novartis.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA mo le maketiina ia Me 2019.

Fa'ailoga: Togafitiga ole Spinal Muscular Atrophy (SMA) gasegase i lalo ole 2 tausaga.

Fa'amatalaga: O le Zolgensma ose togafitiga fa'avae e fa'avae i luga ole AAV vector.O lenei vailaʻau e naʻo le tasi le taimi o togafitiga mo le atrophy muscular spinal ua faʻamaonia mo le maketiina i le lalolagi.O le faʻalauiloaina o le vailaʻau e tatalaina ai se vaitau fou i le togafitiga o le atrophy muscular spinal.itulau, o se tulaga mata'ina le alualu i luma.O lenei fa'ata'ita'iga o le kenera e fa'aaogaina ai le scAAV9 vector e fa'afeiloa'i ai le gene SMN1 masani i totonu o le tagata ma'i e ala i le tui fa'atosina e maua ai le polotini SMN1 masani, ma fa'aleleia atili ai le gaioiga o sela ua a'afia e pei o neu afi.I se faʻatusatusaga, o vailaʻau a SMA Spinraza ma Evrysdi e manaʻomia le faʻaaogaina faifaipea.Ole Spinraza e tu'uina ile tui ole ivi ile fa masina, ma ole Evrysdi ole vaila'au tu'u ile aso.

(8) Delytact

Kamupani: Atinae e Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Taimi i maketi: Fa'atagaga fa'atulafonoina mai le Matagaluega o le Soifua Maloloina, Leipa ma le Uelefea a Iapani ia Iuni 2021.

Fa'ailoga: Mo togafitiga ole glioma leaga.

Fa'amatalaga: O le Delytact o le lona fa lea o le oncolytic virus gene therapy ua fa'amaonia i le lalolagi atoa, ma o le muamua oncolytic virus product ua fa'atagaina mo togafitiga o le glioma mata'utia.O le Delytact o se fa'ama'i pipisi o le herpes simplex virus type 1 (HSV-1) oncolytic virus na atia'e e Dr. Todo ma ana uo.Delytact fa'afeiloa'i suiga fa'aopoopo tape i le G207 genome o le lona lua-tupulaga HSV-1, fa'aleleia lona fa'asologa filifilia i sela o le kanesa ma le fa'aosoina o tali e puipuia ai le tumo ao fa'atumauina le saogalemu maualuga.O le Delytact o le muamua lona tolu o augatupulaga oncolytic HSV-1 o loʻo faia nei suʻesuʻega falemaʻi.O le faʻatagaga a Delytact i Iapani e faʻavae i luga o se faʻataʻitaʻiga faʻataʻitaʻi 2-lima.I tagata gasegase e maua i le glioblastoma faifaipea, na ausia e Delytact le pito muamua o le fua faatatau o le ola e tasi le tausaga, ma o faʻaiʻuga na faʻaalia ai o Delytact na faʻaalia le sili atu le aoga pe a faʻatusatusa i le G207.Malosi o le fa'afouga malosi ma le maualuga o le antitumor.Na aoga lenei mea i faʻataʻitaʻiga o le tumo malosi o le susu, prostate, schwannomas, nasopharyngeal, hepatocellular, colorectal, tuma maʻi puʻupuʻu o neura, ma le kanesa thyroid.

(9) Upstaza

KAMUPANI: Atiina e le PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le Iuni a Europa mo le maketiina ia Iulai 2022.

Fa'ailoga: Mo le le atoatoa o le L-amino acid decarboxylase (AADC), ua fa'amaonia mo togafitiga o gasegase ua 18 masina ma matutua atu.

Fa'amatalaga: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) ose in vivo gene therapy ma le adeno-associated virus type 2 (AAV2) e fai ma ave.E mama'i tagata ma'i ona o suiga i le kenera e fa'ailoga ai le enzyme AADC.AAV2 o loʻo tauaveina se kenera maloloina e faʻapipiʻiina le enzyme AADC.O le ituaiga o taui o gene e maua ai se togafitiga faʻapitoa.I le talitonuga, e tasi le pulega e aoga mo se taimi umi.O le fa'atauga muamua fa'atauga fa'ama'i e tui sa'o i totonu ole fai'ai.O le faʻatagaina faʻatauga e faʻatatau i setete uma o le 27 EU, faʻapea foʻi ma Iceland, Nouei ma Liechtenstein.

(10) Roctavian

Kamupani: Atinae e BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Taimi i maketi: Faʻamaonia mo le maketiina e le Iuni a Europa ia Aokuso 2022;fa'atagaina fa'atauga e le UK Medicines and Healthcare products Administration (MHRA) ia Novema 2022.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o tagata matutua e maua i le hemophilia A e leai se tala'aga o le fa'agata FVIII ma e le lelei mo fa'ama'i AAV5.

Fa'amatalaga: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) fa'aaoga le AAV5 e fai ma ve'a ma fa'aoga le HLP fa'atagata fa'apitoa mo le ate e fa'aosoina ai le fa'aaliga o le vaega fa'atupu fa'agata VIII (FVIII) fa'atasi ai ma le vaega B ua tapeina.O le faaiuga a le Komisi Europa e faʻamaonia le maketiina o le valoctocogene roxaparvovec e faʻavae i luga o faʻamaumauga atoa o le atinaʻeina o falemaʻi a le vailaʻau.Faatasi ai ma i latou, o taunuʻuga o le vaega III faʻataʻitaʻiga GENER8-1 na faʻaalia ai pe a faʻatusatusa i faʻamaumauga o le tausaga aʻo leʻi lesitalaina, pe a maeʻa se tasi faʻamaʻi o le valoctocogene roxaparvovec, O le tausaga o le toto toto (ABR) ua matua faʻaititia, o le faʻaaogaina o le recombinant coagulation factor VIII (F8) faʻaitiitia le faʻatupuina o le toto i le toto, poʻo le faʻaitiitia o le gaioiga o le toto i le F8.A maeʻa le 4 vaiaso o togafitiga, o le F8 faʻaletausaga faʻaaoga fua faatatau ma le ABR e manaʻomia togafitiga na faʻaititia i le 99% ma le 84%, i le faasologa, ma o le eseesega e taua tele (p<0.001).Sa lelei le talaaga o le saogalemu, ma e leai se mataupu na aafia i le F8 faʻalavelave faʻalavelave, faʻamaʻi poʻo le thrombosis aʻafiaga, ma e leai ni faʻalavelave faʻaleagaina e fesoʻotaʻi ma togafitiga (SAEs) na lipotia.

(11) Hemgenix

Kamupani: Atiina e le UniQure Corporation.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA mo le maketiina ia Novema 2022.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o tagata matutua e maua i le hemophilia B.

Fa'amatalaga: O le Hemgenix o se fa'ata'ita'iga fa'avae e fa'avae i luga o le Vector AAV5.O le vailaʻau o loʻo faʻapipiʻiina i le coagulation factor IX (FIX) gene variant FIX-Padua, lea e tuʻuina atu i totonu.A maeʻa le faʻatonuga, e mafai e le gene ona faʻaalia le FIX coagulation factor i le ate ma faʻalilolilo A maeʻa ona ulu atu i le toto e faʻatino le galuega faʻamalosi, ina ia ausia le faʻamoemoega o togafitiga, i le manatu, e tasi le pulega e aoga mo se taimi umi.

(12) Adstiladrin

Kamupani: Atinae e Ferring Pharmaceuticals .

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA mo le maketiina ia Tesema 2022.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o le kanesa o le vevela e leai ni muscle-invasive (NMIBC) e le tali atu i le Bacillus Calmette-Guerin (BCG) .

Faʻamatalaga: O le Adstiladrin o se togafitiga faʻavae e faʻavae i luga o le adenoviral vector e le toe faʻaaogaina, lea e mafai ona faʻaalia ai le interferon alfa-2b protein i totonu o sela taulaʻi, ma tuʻuina atu e ala i le urinary catheter i totonu o le vevela (faʻatonuina tasi i le tolu masina), e mafai e le siama siama ona aʻafia lelei i totonu o sela o le puipui o le vevela, ona faʻafefe ai lea o le aʻafiaga o le aʻafiaga.O lenei auala fou e togafitia ai kenera e fa'aliliuina ai sela o le puipui o le manava o le tagata ma'i i se tama'i “falegaosimea” e gaosia ai le interferon, ma fa'aleleia atili ai le malosi o le tagata ma'i e tau ai le kanesa.

O le saogalemu ma le aoga o Adstiladrin na iloiloina i se suʻesuʻega falemaʻi multicenter e aofia ai maʻi 157 maʻi maʻi maualuga BCG-nonresponsive NMIBC.Na maua e tagata ma'i le Adstiladrin i masina ta'i tolu mo le o'o atu i le 12 masina, po'o se'ia o'o i le fa'aleagaina o togafitiga po'o le toe fo'i mai o le NMIBC maualuga.I le aotelega, o le 51 pasene o tagata maʻi na lesitalaina na togafitia ma Adstiladrin na ausia se tali atoatoa (leai o faʻailoga uma o le kanesa o loʻo vaʻaia ile cystoscopy, biopsy tissue, ma le urine).

3. Laiti vaila'au nucleic acid

(1) Vitravene

Kamupani: Fa'asoa fa'atasi e Ionis Pharma (muamua Isis Pharma) ma Novartis.

Taimi i maketi: I le 1998 ma le 1999, na faʻamaonia mo le maketiina e le FDA ma le EU EMA.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o le cytomegalovirus retinitis i tagata mama'i HIV.

Faʻamatalaga: Vitravene o se vailaʻau oligonucleotide antisense, o le vailaʻau muamua oligonucleotide ua faʻamaonia mo maketi i le lalolagi.I le tulaga muamua o le lisi, o le manaoga maketi mo vailaau anti-CMV sa matua faanatinati;mulimuli ane, ona o le atinaʻeina o togafitiga faʻamaʻi faʻamalosi, o le numera o mataupu CMV na paʻu malosi.Ona o le fa'aletonu ole manaoga ole maketi, na fa'alauiloa ai le vaila'au i le 2002 ma le 2006 Fa'aui i tua i atunu'u o le EU ma le Iunaite Setete.

(2) Macugen

Kamupani: Faʻatasi-faʻatulagaina e Pfizer ma Eyetech.

Taimi i le maketi: Faʻamaonia mo le lisiina i le Iunaite Setete i le 2004.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o le macular degeneration e feso'ota'i tausaga neovascular.

Faʻamatalaga: O le Macugen o se vailaʻau oligonucleotide faʻaleleia pegylated, lea e mafai ona faʻatatauina ma fusifusia vascular endothelial growth factor (VEGF165 subtype), ma o le auala o le pulega o le tui intravitreal.

(3) Defitelio

Kamupani: Atinae e Jazz Pharmaceuticals.

Taimi i maketi: Na faʻamaonia mo le maketiina e le Iuni a Europa i le 2013 ma faʻamaonia e le FDA mo le maketiina ia Mati 2016.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o fa'ama'i veno-occlusive o le ate e feso'ota'i ma le fa'aletonu o le fatu po'o le mama pe a mae'a le fa'atupuina o le sela o le hematopoietic stem cell.

Faʻamatalaga: Defitelio o se vailaʻau oligonucleotide, o se faʻafefiloi o oligonucleotides ma meatotino plasmin.Aveesea mai le maketi i le 2009 mo mafuaaga faapisinisi.

(4) Kynamro

Kamupani: Faʻatasi-faʻavaeina e Ionis Pharma ma Kastle.

Taimi e maketi ai: I le 2013, na faʻatagaina mo le maketiina i le Iunaite Setete o se vailaʻau matuaoti.

Fa'ailoga: Mo togafitiga fa'apitoa ole hypercholesterolemia aiga homozygous.

Fa'amatalaga: O le Kynamro o se vaila'au oligonucleotide antisense, o se oligonucleotide antisense e fa'atatau i tagata apo B-100 mRNA.Kynamro o loʻo faʻatonuina e pei o le 200 mg i lalo ole paʻu ile vaiaso.

(5) Spinraza

Kamupani: Atinae e Ionis Pharmaceuticals.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA mo le maketiina ia Tesema 2016.

Fa'ailoga: Mo le togafitia ole atrophy muscular spinal (SMA).

Fa'amatalaga: Spinraza (nusinersen) o se vaila'au oligonucleotide antisense.E ala i le fusifusia i le nofoaga faʻapipiʻi o le SMN2 exon 7, e mafai e Spinraza ona suia le RNA cleavage o le SMN2 gene, ma faʻateleina ai le gaosiga o le SMN protein atoatoa.Ia Aukuso 2016, BIOGEN faʻaaoga lana filifiliga e maua ai aia tatau a le lalolagi i Spinraza.Spinraza naʻo le amataina o lana faʻataʻitaʻiga muamua i totonu o tagata i le 2011. I le naʻo le 5 tausaga, na faʻamaonia e le FDA mo le maketiina i le 2016, lea e atagia ai le amanaʻia atoatoa e le FDA o lona aoga.O le vailaʻau na faʻamaonia mo le maketiina i Saina ia Aperila 2019. O le taamilosaga faʻamaonia atoa mo Spinraza i Saina e itiiti ifo i le 6 masina, ma o le 2 tausaga ma le 2 masina talu ona faʻamaonia Spinraza i le Iunaite Setete.Ole saoasaoa ole lisi ile Saina ua leva ona vave.E mafua foi ona o le mea moni e faapea o le Center for Drug Evaluation na tuʻuina atu le "Faʻaaliga i luga o le lolomiina o le Lisi o le Vaega Muamua o Fualaau Faʻatauvaʻa Fou e Manaomia Faʻanatinati i Falemai Faʻataʻitaʻi" ia Novema 1, 2018, ma sa aofia ai i le vaega muamua o le 40 mai fafo fualaau fou mo le faʻavavevave iloiloga, lea na faʻatulagaina ai Spinraza.

(6) Exondys 51

Kamupani: Atiina e le AVI BioPharma (mulimuli ane toe faaigoa ia Sarepta Therapeutics).

Taimi i maketi: Ia Setema 2016, na faʻamaonia mo le maketiina e le FDA.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o le Duchenne muscular dystrophy (DMD) fa'atasi ai ma le fa'aosoina o le fa'aoso o le gene mutation i le gene DMD.

Faʻamatalaga: Exondys 51 o se vailaʻau oligonucleotide antisense, o le antisense oligonucleotide e mafai ona fusifusia i le tulaga o le exon 51 o le muai mRNA o le DMD gene, e mafua ai le faʻavaeina o le mRNA matua, o le vaega o le exon 51 ua poloka Excision, ma faʻasaʻo ai se vaega o le mRNA faitau faʻavaa o iina, fesoasoani i nisi o gasegase e faʻapupulaina le faʻasologa o le faʻasologa o le dystroph, fesoasoani i nisi o gasegase e faʻaleleia le faʻaogaina o le porotini masani, e fesoasoani ai i nisi o gasegase e faʻapipiʻi le faʻasologa masani. fa'ailoga o le ma'i.

(7) Tegsedi

Kamupani: Atinae e Ionis Pharmaceuticals.

Taimi i maketi: Na faʻamaonia mo le maketiina e le Iuni a Europa ia Iulai 2018.

Fa'ailoga: Mo togafitiga ole transthyretin amyloidosis (hATTR).

Fa'amatalaga: Tegsedi ose vaila'au oligonucleotide antisense e fa'atatau i le transthyretin mRNA.O le vailaʻau muamua ua faʻamaonia i le lalolagi mo togafitiga o le hATTR.E fa'atinoina e ala i tui i lalo o le pa'u.O le vailaʻau e faʻaitiitia ai le gaosiga o le ATTR protein e ala i le tulimataʻiina o le mRNA o le transthyretin (ATTR), ma o loʻo i ai se fua faʻatatau lelei-tulaga lamatia i le togafitiga o le ATTR, ma o le neuropathy o le maʻi ma le lelei o le olaga ua matua faʻaleleia, ma e fetaui ma ituaiga suiga o le TTR, E leai se faʻamaʻi poʻo le i ai o le cardiomyopathy sa talafeagai.

(8) Onpattro

Kamupani: Fa'asoa fa'atasi e le Alnylam Corporation ma le Sanofi Corporation.

Taimi i maketi: Faʻamaonia mo le lisiina i le Iunaite Setete i le 2018.

Fa'ailoga: Mo togafitiga ole transthyretin amyloidosis (hATTR).

Faʻamatalaga: O le Onpattro o se vailaʻau siRNA e faʻatatau i le transthyretin mRNA, lea e faʻaitiitia ai le gaosiga o le ATTR protein i le ate ma faʻaitiitia ai le faʻaputuina o teu amyloid i neura peripheral e ala i le tulimataʻiina o le mRNA o le transthyretin (ATTR), ma faʻaleleia ma faʻaitiitia faʻamaʻi faʻamaʻi.

(9) Givlaari

Kamupani: Atiina e le Alnylam Corporation.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA mo le maketiina ia Novema 2019.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o le ma'i ate porphyria (AHP) i tagata matutua.

Faʻamatalaga: Givlaari o se siRNA vailaʻau, o le lona lua siRNA vailaʻau faʻamaonia mo le maketiina pe a uma Onpattro.Ole auala ole fa'atonuga ole tui ole subcutaneous.O le vailaʻau e faʻatatau i le mRNA o le protein ALAS1, ma togafitiga faʻalemasina ma Givlaari e mafai ona faʻaitiitia ma faʻamautu le maualuga o le ALAS1 i le ate, ma faʻaitiitia ai le maualuga o le neurotoxic ALA ma le PBG i le tulaga masani, ma faʻaitiitia ai faʻamaoniga o le maʻi o le maʻi.O faʻamaumauga na faʻaalia ai o tagata gasegase na togafitia ma Givlaari na i ai le 74% faʻaititia i le numera o faoa faamalosi pe a faʻatusatusa i le placebo group.

(10) Vyondys53

KAMUPANI: Atiina e le Sarepta Therapeutics.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA mo le maketiina ia Tesema 2019.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o gasegase DMD ma le dystrophin gene exon 53 splicing mutation.

Faʻamatalaga: Vyondys 53 o se vailaʻau oligonucleotide antisense, lea e faʻatatau i le faʻaogaina o le dystrophin pre-mRNA.O le Exon 53 o loʻo tipiina se vaega, o lona uiga e le o iai i luga o le mRNA matua, ma ua mamanuina e maua ai se dystrophin ua tipi ae o loʻo galue pea, ma faʻaleleia atili ai le malosi o le tino i gasegase.

(11) Waylivra

Kamupani: Atiina e Ionis Pharmaceuticals ma lona lala Akcea Therapeutics.

Taimi i maketi: Na faʻamaonia mo le maketiina e le European Medicines Agency (EMA) ia Me 2019.

Fa'ailoga: I le avea o se fa'ata'ita'iga fa'aopoopo e fa'aopoopo i le fa'atonutonuina o mea'ai i tagata matutua ma'i ma'i o le chylomicronemia ma'i (FCS).

Faʻamatalaga: Waylivra o se vailaʻau oligonucleotide antisense, o le vailaʻau muamua lea na faʻamaonia mo le maketiina i le lalolagi mo togafitiga o FCS.

(12) Leqvio

Kamupani: Atinae e Novartis.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le Iuni a Europa mo le maketiina ia Tesema 2020.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o tagata matutua e maua i le hypercholesterolemia muamua (fa'aiga heterozygous ma le le aiga) po'o le dyslipidemia fefiloi.

Fa'amatalaga: Leqvio ose siRNA vaila'au fa'atatau i le PCSK9 mRNA.O le siRNA muamua lea i le lalolagi mo le fa'aitiitia o le cholesterol (LDL-C).E fa'atinoina e ala i tui i lalo o le pa'u.O le vailaʻau e faʻaitiitia ai le maualuga o le PCSK9 protein e ala i le faʻalavelave RNA, ma faʻaitiitia ai le maualuga o le LDL-C.O faʻamaumauga a le falemaʻi o loʻo faʻaalia ai mo tagata mamaʻi e le mafai ona faʻaititia le LDL-C i le maualuga maualuga pe a maeʻa togafitiga faʻatasi ma le maualuga o le faʻatagaina o fualaau o statins, Leqvio e mafai ona faʻaititia le LDL-C e tusa ma le 50%.

(13) Oxlumo

Kamupani: Atinae e Alnylam Pharmaceuticals.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le Iuni a Europa mo maketi ia Novema 2020.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o le hyperoxaluria muamua ituaiga 1 (PH1).

Fa'amatalaga: Oxlumo o se siRNA vaila'au e fa'atatau i le hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, ma o le auala o le pulega o le tui i lalo.O le vailaʻau na atiaʻe i le faʻaaogaina o le kemisi faʻamautu sili ona lata mai a Alnylam, ESC-GalNAc conjugation technology, lea e mafai ai ona tuʻuina atu i lalo le siRNA ma le malosi ma le malosi.O le vailaʻau e faʻaleagaina pe faʻalavelaveina le hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, faʻaitiitia le maualuga o le glycolate oxidase i le ate, ona faʻaumatia lea o le mea e manaʻomia mo le gaosiga o le oxalate, faʻaitiitia le gaosiga o le oxalate e pulea ai le alualu i luma o le maʻi ma faʻaleleia faʻamaʻi faʻamaʻi.

(14) Viltepso

Kamupani: Atiina e le NS Pharma, o se lala o Nippon Shinyaku.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA mo le maketiina ia Aokuso 2020.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o le Duchenne muscular dystrophy (DMD) fa'atasi ai ma le fa'aosoina o le fa'aoso o le gene mutation i le gene DMD.

Faʻamatalaga: Viltepso o se vailaʻau antisense oligonucleotide e mafai ona fusifusia i le tulaga o le exon 53 o le muaʻi mRNA o le DMD gene, ma mafua ai ona faʻaumatia se vaega o le exon 53 pe a maeʻa le faʻavaeina o le mRNA matua, ma faʻasaʻo ai se vaega o le mRNA faitau faʻavaa O le pusa e fesoasoani i tagata gasegase e faʻapipiʻi nisi o faʻamaʻi masani o le dystrophin e masani ai.

(15) Amondy 45

Kamupani: Atinae e Sarepta Therapeutics.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA mo le maketiina ia Fepuari 2021.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o le Duchenne muscular dystrophy (DMD) fa'atasi ai ma le fa'aosoina o le fa'aoso o le gene mutation i le gene DMD.

Jourtirts: Apandy 45 o se mea e oʻo mai ai le vailaau o OLInicucucucucucucucucucucucucucucucouctide i le tulaga o le dystro gent o le gasegase o le gasegase.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

Kamupani: Atinae e Alnylam Pharmaceuticals.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA mo le maketiina ia Iuni 2022.

Fa'ailoga: Mo le togafitia ole transthyretin amyloidosis fa'atasi ma le polyneuropathy (hATTR-PN) i tagata matutua.

Fa'amatalaga: Amvuttra (Vutrisiran) o se siRNA vaila'au fa'atatau i le transthyretin (ATTR) mRNA, fa'atinoina e tui i lalo.Vutrisiran e fa'avae ile Alnylam's Enhanced Stability Chemistry (ESC)-GalNAc conjugate delivery platform design ma fa'ateleina le malosi ma le mautu o le metabolic.O le faʻatagaina o le togafitiga e faʻavae i luga o le 9-masina faʻamaumauga o lona Vaega III suʻesuʻega falemaʻi (HELIOS-A), ma o le aotelega o faʻaiʻuga o loʻo faʻaalia ai o le togafitiga na faʻaleleia ai faʻamaoniga o le hATTR-PN, ma sili atu i le 50% o le maʻi 'tulaga na toe suia pe taofia mai le faʻaleagaina.

4. O isi vaila'au mo togafitiga o kene

(1) Rexin-G

Kamupani: Atinae e Epeius Biotech.

Taimi i maketi: I le 2005, na faʻamaonia mo le maketiina e le Philippine Food and Drug Administration (BFAD).

Fa'ailoga: Mo le togafitia o kanesa ua maualuga e tetee ile chemotherapy.

Fa'amatalaga: O le Rexin-G o se tui fa'apipi'i fa'ameamea.O lo'o fa'ailoa mai ai le ga'o mutant cyclin G1 i totonu o sela fa'amoemoe e ala i se ve'a fa'afo'i fa'afoma'i e fa'amaoti ai tumo malo.Ole auala ole fa'atonuga ole tui ole toto.I le avea ai o se vailaʻau e faʻatatau i le tuma e suʻesuʻe malosi ma faʻaumatia sela o le kanesa metastatic, e iai sona aafiaga faʻamalolo i tagata mamaʻi ua le manuia isi vailaʻau o le kanesa, e aofia ai meaola faʻapitoa.

(2) Neovasculgen

Kamupani: Fausiaina e le Human stem cell institute.

Lisi taimi: Na faʻatagaina mo le lisiina i Rusia i le aso 7 o Tesema, 2011, ona faʻalauiloa lea i Ukraine i le 2013.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o fa'ama'i fa'ama'i alatoto lautele, e aofia ai ischemia tuga o vae.

Faʻamatalaga: Neovasculgen o se faʻamaʻi faʻavae e faʻavae ile DNA plasmids.O le vascular endothelial growth factor (VEGF) 165 gene o loʻo fausia i luga o le plasmid backbone ma faʻapipiʻi i tagata mamaʻi.

(3) Collategene

Kamupani: Fa'asoa fa'atasi e le Iunivesite o Osaka ma kamupani fa'apisinisi.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le Matagaluega o le Soifua Maloloina, Leipa ma le Uelefea a Iapani ia Aokuso 2019.

Fa'ailoga: Togafitiga ole ischemia pito i lalo.

Fa'amatalaga: O le Collategene ose fa'ama'i ga'o e fa'avae i le plasmid, o le vaila'au fa'ato'aga muamua fa'apitonu'u na gaosia e le AnGes, o se kamupani fa'afoma'i i Iapani.O le vaega autu o lenei vailaʻau o se plasmid le lavalava o loʻo i ai le faʻasologa o kenera o le tagata hepatocyte growth factor (HGF).Afai e tui le vailaʻau i totonu o maso o vae pito i lalo, o le HGF faʻaalia o le a faʻamalosia ai le faʻavaeina o vaʻa toto fou i luga o vaʻa toto ua tapunia.Ua fa'amaonia e su'esu'ega fa'afoma'i lona a'afiaga i le fa'aleleia o le papala.

E mafai faapefea e Foregene ona fesoasoani i le atinaʻeina o togafitiga o kene?

Matou te fesoasoani e faʻasaoina le taimi o suʻesuʻega i suʻesuʻega tetele, i le amataga o le atinaʻeina o vailaʻau siRNA.

Fa'amatalaga atili asiasi:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/