Talu ai nei, e tolu vailaʻau faʻamaʻi faʻamaʻi ua faʻamaonia mo le maketiina, e pei o: (1) I le aso 21 o Iulai, 2022, PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) na faʻasalalau e faapea o lona AAV gene therapy Upstaza ™ na faʻatagaina e le Komisi Europa O le muamua maketi faʻatau faʻamaʻi faʻamaʻi tuusaʻo i totonu o le faiʻai (silasila i tala muamua: Another Milestone in Gene' Therapy first |(2) I le aso 17 o Aokuso, 2022, na faʻamaonia ai e le US Food and Drug Administration (FDA) le togafitiga o kenera a le Bluebird Bio Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel) mo togafitiga o le talasemia beta.O le faʻatagaina o le togafitiga i le Iunaite Setete e le masalomia o se "fesoasoani i le kiona" mo Bluebird Bio, o loʻo i ai i faʻafitauli tau tupe.(3) I le aso 24 o Aokuso, 2022, na faasilasila ai e le BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) e faapea na faamaonia e le Komisi Europa le maketiina o le ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec), o se togafitiga o kene mo le hemophilia A, mo le togafitia o tagata mamaʻi e leai se tala faʻasolopito o FVIII factor inhibitors ma AAV5 le lelei AAV5 antibodies tagata matutua ua faʻamaonia le faʻamaʻi pipisi o le hemophilia A.E oʻo mai i le taimi nei, 41 gene therapy vailaʻau ua faʻamaonia mo maketi i le lalolagi atoa.

O le kenera o le iunite fa'avae e pulea uiga.Se'i vagana ai kenera o nisi virusi, o lo'o faia a'e i le RNA, o kenera o le tele o meaola e fausia i le DNA.O le tele o faʻamaʻi o le tino e mafua mai i fegalegaleaiga i le va o kenera ma le siosiomaga, ma o le tele o faʻamaʻi e mafai ona faʻamalolo pe faʻaitiitia i le mea moni e ala i togafitiga o kene.O le togafitiga o le kene ua manatu o se suiga i le matata o vailaau ma fale talavai.O vailaʻau faʻasolosolo lautele e aofia ai vailaʻau e faʻavae i luga ole DNA-modified DNA (e pei o viral vector-based in vivo gene therapy drugs, in vitro gene therapy drugs, plasmid drugs le lavalava, ma isi) ma vailaʻau RNA (e pei o vailaʻau oligonucleotide antisense, siRNA vailaʻau, ma mRNA gene togafitiga, ma isi);fa'auiga vaapiapi fa'ama'i vaila'au fa'ama'i e aofia ai vaila'au DNA plasmid, vaila'au fa'ama'i fa'avae e fa'atatau i ve'a viral, vaila'au fa'ama'i e fa'avae i vete siama, faiga fa'ata'otoga ma vaila'au fa'afoma'i sela e fa'avasegaina i vitro.I le mae'a ai o le tele o tausaga o fa'atupu fa'alavelave, o vaila'au fa'ama'i ga'o ua maua ai fa'ai'uga fa'amanino.(e le aofia ai tui DNA ma tui mRNA), 41 gene therapy drugs ua faʻamaonia mo le maketiina i le lalolagi.Faatasi ai ma le faʻalauiloaina o oloa ma le faʻavaveina o le atinaʻeina o faʻataʻitaʻiga faʻataʻitaʻiga, faʻataʻitaʻiga o gene ua lata ina faʻafeiloaʻi i se vaitaimi o le vave atinaʻe.

Fa'avasegaga ole fa'atupuina o kenera (Amataga ata: Biological Jingwei)

O lenei tusiga o loʻo lisiina ai le 41 faʻasologa o kenera ua faʻamaonia mo le maketiina (e le aofia ai tui DNA ma tui mRNA).

1. In vitro gene togafitiga

(1) Strimvelis

Kamupani: Atinae e GlaxoSmithKline (GSK).

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le Iuni a Europa ia Me 2016.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o le tu'ufa'atasi o le immunodeficiency tu'ufa'atasi (SCID).

Fa'amatalaga: O le fa'agasologa lautele o lenei togafitiga o le mua'i maua lea o sela o le hematopoietic stem a le tagata ma'i, fa'alautele ma fa'aleaga i latou i vitro, ona fa'aaoga lea o le retrovirus e fa'ailoa ai se kopi o le ga'o ADA (adenosine deaminase) galue i totonu o latou sela hematopoietic stem, ma mulimuli ane fa'afeiloa'i le suiga o sela o le hematopoietic stem.E toe fa'afo'i i totonu o le tino le sela o le hematopoietic stem cell.O fa'ai'uga fa'afoma'i na fa'aalia ai o le 3-tausaga o le ola ola o tagata ADA-SCID na togafitia ma Strimvelis e 100%.

(2) Zalmoxis

Kamupani: Fausia e MolMed, Italia.

Taimi e fa'atau ai: Maua le EU fa'atagaga fa'atautulaga i le 2016.

Fa'ailoga: E fa'aaogaina mo togafitiga fa'aola ole tino puipuia ole gasegase pe a mae'a le fa'atupuina ole sela o le toto o le hematopoietic.

Fa'amatalaga: O le Zalmoxis ose T cell suicide gene immunotherapy e fa'aleleia e le retroviral vector.O le 1NGFR ma le HSV-TK Mut2 genes pule i le ola e mafai ai e tagata ona faʻaoga ganciclovir i soʻo se taimi e faʻaumatia ai sela T e mafua ai le faʻaleagaina o tali, puipuia le faʻaleagaina atili o le GVHD e ono tupu, ma toe faʻafoʻisia galuega puipuia i tagata mamaʻi ma HSCT haploidentical pe a uma le taotoga Escort.

(3) Invossa-K

Kamupani: Fausia e TissueGene (KolonTissueGene) kamupani.

Taimi i le maketi: Faʻamaonia mo le lisi i Korea i Saute ia Iulai 2017.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o le gasegase o le tulivae degenerative.

Fa'amatalaga: O le Invossa-K o se fa'ama'i ga'o ga'o e a'afia ai chondrocytes tagata.O sela Allogeneic e fa'asolosolo fa'asolosolo ile in vitro, ma e mafai e sela fa'alelei ona fa'aalia ma fa'alilolilo le suiga o le tuputupu a'e β1 (TGF-β1) pe a mae'a tui i totonu.β1), ma faʻaleleia ai faʻamaoniga o le osteoarthritis.O fa'ai'uga fa'afoma'i e fa'aalia ai e mafai e Invossa-K ona fa'aleleia atili le gasegase o le tulivae.O le laisene na faalēaogāina e le pulega o fualaau faasaina a Korea i Saute i le 2019 ona ua sese le igoa o le gaosiga o mea na faʻaaogaina.

(4) Zynteglo

Kamupani: Fausiaina e le American bluebird bio (bluebird bio) kamupani.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le Iuni a Europa i le 2019, ma faʻamaonia e le FDA ia Aokuso 2022.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o le fa'alagolago ile tuiina o le β-thalassemia.

Fa'amatalaga: O le Zynteglo o le lentiviral in vitro gene therapy, lea e fa'aogaina ai le ve'a lentiviral e fa'ailoa ai se kopi galue o le gene masani β-globin (βA-T87Q-globin gene) i totonu o sela o le hematopoietic ua aveese mai ma'i., ona toe fa'afo'i lea i totonu o le tagata ma'i.O le taimi lava e maua ai e le tagata maʻi se gene masani βA-T87Q-globin, e mafai ona latou maua se polotini masani HbAT87Q, lea e mafai ona faʻaitiitia pe faʻaitiitia ai le manaʻoga mo tuiina toto.O se togafitiga e tasi le taimi ua fuafuaina e sui ai le tuiina o le toto i le olaga atoa ma vailaau mo le olaga atoa mo gasegase 12 tausaga ma matutua atu.

(5) Skysona

Kamupani: Fausiaina e le American bluebird bio (bluebird bio) kamupani.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le EU mo le maketiina ia Iulai 2021.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o le vave o le cerebral adrenoleukodystrophy (CALD).

Fa'amatalaga: O le Skysona gene therapy e na'o le tasi le taimi e fa'amaonia ai le togafitiga mo le togafitiga o le vave o le cerebral adrenoleukodystrophy (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) o se hematopoietic stem cell lentiviral in vitro gene therapy Lenti-D.O le faagasologa lautele o le togafitiga e faapea: autologous hematopoietic stem cell e aveese mai le tagata maʻi, suia in vitro e le lentivirus o loʻo tauaveina le gene ABCD1 tagata, ona toe faʻafoʻi atu lea i totonu o le maʻi.Mo togafitiga o gasegase i lalo ole 18 tausaga ma le ABCD1 gene mutation ma le CALD.

(6) Kymria

Kamupani: Atinae e Novartis.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA ia Aokuso 2017.

Fa'ailoga: Togafitiga ole B-cell acute lymphoblastic leukemia (ALL) ma toe fa'afo'i ma le DLBCL.

Fa'amatalaga: O le Kymriah o le lentiviral in vitro gene therapy drug, o le togafitiga muamua a le lalolagi CAR-T, fa'atatau i le CD19 ma le fa'aogaina o le co-stimulatory factor 4-1BB.O le tau e $475,000 i le US ma le $313,000 i Iapani.

(7) Yescarta

Kamupani: Na atiaʻe e Kite Pharma, o se lala o Kiliata.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA ia Oketopa 2017.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o le lymphoma tele B-cell tele ua toe fo'i.

Fa'amatalaga: O le Yescarta ose fa'ata'ita'iga fa'afoma'i in vitro gene.O le togafitiga lona lua a le CAR-T ua faamaonia i le lalolagi.E fa'atatau i le CD19 ma fa'aogaina le vaega fa'aola o le CD28.Ole tau ile US e $373,000.

(8) Tecartus

Kamupani: Atinae e Kiliata (GILD).

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA ia Iulai 2020.

Fa'ailoga: Mo le lymphoma sela o le mantle ua toe fa'afo'i po'o le mumu.

Fa'amatalaga: Tecartus o se autologous CAR-T cell therapy e fa'atatau i le CD19, ma o le lona tolu o le CAR-T togafitiga fa'amaonia mo maketi i le lalolagi.

(9) Breyanzi

Kamupani: Atinae e Bristol-Myers Squibb (BMS).

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA ia Fepuari 2021.

Fa'ailoga: Toe fa'afo'i po'o fa'asa (R/R) lapopo'a B-cell lymphoma (LBCL).

Fa'amatalaga: Breyanzi ose in vitro gene therapy e fa'avae i le lentivirus, ma o le lona fa CAR-T togafitiga fa'amaonia mo maketi i le lalolagi, fa'atatau i le CD19.O le faʻatagaina o Breyanzi o se faʻailoga taua mo Bristol-Myers Squibb i le matata o le cellular immunotherapy, lea na maua e Bristol-Myers ina ua maua Celgene mo le $ 74 piliona i le 2019.

(10) Apecma

Kamupani: Fausiaina e Bristol-Myers Squibb (BMS) ma le bluebird bio.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA ia Mati 2021.

Fa'ailoga: Mieloma tele ua toe fa'afo'i po'o ua le mafai.

Fa'amatalaga: O le Abecma o le lentivirus-fa'avae i vitro gene therapy, o le CAR-T cell therapy muamua a le lalolagi e fa'atatau i le BCMA, ma le lona lima o le CAR-T togafitiga ua fa'atagaina e le FDA.Ole ta'iala ole vaila'au ole fa'aalia ole chimeric BCMA receptor ile autologous T cell ole tagata ma'i e ala ile lentivirus-mediated genetic modification in vitro.Aʻo leʻi faʻapipiʻiina le vailaʻau o le gene cell, na maua e le tagata maʻi ni mea e lua o le cyclophosphamide ma le fludarabine mo le muaʻi togafitiga.Togafitiga e aveese ai sela T e le'i suia mai le tagata ma'i, ona toe fa'afo'i lea o sela T ua suia i totonu o le tino o le ma'i e su'e ma tape ai sela o le kanesa e fa'aalia ai le BCMA.

(11) Libmeldy

Kamupani: Atinae e Orchard Therapeutics.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le Iuni a Europa mo le lisi ia Tesema 2020.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o leukodystrophy metachromatic (MLD).

Fa'amatalaga: O le Libmeldy ose togafitiga fa'avae e fa'atatau i le lentiviral in vitro gene modification o autologous CD34+ sela.O faʻamatalaga faʻapitoa o loʻo faʻaalia ai o le faʻaogaina o le Libmeldy e tasi e aoga i le faʻaleleia o le ala o le vave amata MLD ma le ogaoga o le afi ma le mafaufau i tagata mamaʻi e leʻi togafitia o le matua tutusa.

(12) Penoda

Kamupani: Atinae e WuXi Junuo.

Taimi ile maketi: Fa'amaonia aloa'ia e NMPA ia Setema 2021.

Fa'ailoga: Togafitiga o le lymphoma tele B-cell (r/r LBCL) ua toe fa'afo'i po'o le toe fa'afo'i i tagata matutua pe a mae'a le laina lona lua pe sili atu fo'i togafitiga fa'apitoa.

Faʻamatalaga: Benoda o se anti-CD19 CAR-T gene togafitiga, ma o le oloa autu foi a WuXi Junuo.O le oloa lona lua a le CAR-T ua fa'amaonia i Saina, se'i vagana le lymphoma B-cell tele ua toe fo'i.E le gata i lea, ua fuafua foi WuXi Junuo e atiaʻe le tui o Ruiki Orenza mo le togafitiga o isi faʻailoga eseese, e aofia ai le lymphoma follicular (FL), lymphoma cell mantle (MCL), leukemia lymphocytic masani (CLL), laina lona lua faʻasalalau tele B-cell lymphoma (DLBCL) ma le lymphoblastic leukemia (ALL).

(13) CARVYKTI

Kamupani: Le oloa muamua fa'amaonia a le Legend Bio.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA ia Fepuari 2022.

Fa'ailoga: Togafitiga o le tele o myeloma (R/R MM).

Fa'amatalaga: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, e ta'ua o le Cilta-cel) o le CAR-T cell immune gene therapy fa'atasi ai ma ni fa'ama'i e lua e fa'atatau i le B cell maturation antigen (BCMA).O faʻamaumauga o loʻo faʻaalia ai o le CARVYKTI na faʻaalia le aofaʻi o tali e oʻo atu i le 98% i tagata mamaʻi ua toe faʻafoʻi pe faʻafefete le tele o le myeloma oe na mauaina faʻamaʻi faʻamaʻi muamua, e aofia ai inhibitors proteasome, immunomodulators, ma anti-CD38 monoclonal antibodies.

2. In vivo gene therapy fa'avae i luga o vete viral

(1) Gendicine/toe fanauina

Kamupani: Atinae e Shenzhen Saibainuo Kamupani.

Taimi i maketi: Faʻamaonia mo le lisiina i Saina i le 2003.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o le squamous cell carcinoma o le ulu ma le ua.

Fa'amatalaga: Recombinant human p53 adenovirus injection Gendicine/Jinshengsheng ose adenovirus vector gene therapy vaila'au fa'atasi ai ma aia tatau tau le atamai e umia e Shenzhen Saibainuo Company.O le vailaʻau o loʻo aofia ai le gene p53 suppressor tumo masani o le tagata ma le faʻaogaina o le recombinant recombinant-deficient Human adenovirus type 5 e aofia ai le tagata adenovirus type 5. O le muamua o le fausaga autu o le vailaʻau e faʻaaogaina ai le anti-tumour aʻafiaga, ma o le mea mulimuli e masani ona galue o se ave.O le adenovirus vector e feavea'i le gene therapeutic p53 i totonu o le sela taula'i, ma fa'aalia le tumo suppressor gene p53 i totonu o le sela taula'i.O le oloa e mafai ona faʻatupuina le tele o genes anti-cancer ma lalo-faʻatonutonu gaioiga a oncogenes eseese, ma faʻaleleia ai le aʻafiaga o le tino o le tino ma ausia ai le faʻamoemoe o le fasiotia o tuma.

(2) Rigvir

Kamupani: Fausia e le kamupani Latvian Latima.

Taimi i maketi: Faʻamaonia i Latvia i le 2004.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o le melanoma.

Faʻamatalaga: Rigvir o se faʻamaʻi faʻavae e faʻavae i luga o le ECHO-7 enterovirus vector, lea na faʻaaogaina i Latvia, Estonia, Polani, Armenia, Belarus ma isi nofoaga, ma o loʻo lesitalaina foʻi i le EMA o le Iuni a Europa..O mataupu tau falema'i i le sefulu tausaga ua tuana'i ua fa'amaonia ai o Rigvir oncolytic virus e saogalemu ma aoga, ma e mafai ona fa'aleleia le fua o le ola o tagata mama'i i le 4-6 taimi.E le gata i lea, o le togafitiga e talafeagai foi mo le tele o isi kanesa, e aofia ai le kanesa colorectal, kanesa pancreatic, kanesa o le manava.kanesa, kanesa fatuga'o, kanesa prostate, kanesa mama, kanesa uterine, lymphosarcoma, ma isi.

(3) Oncorine/Ankerui

Kamupani: Atinae e Shanghai Sunway Biotechnology Co., Ltd.

Taimi i maketi: Faʻamaonia mo le lisiina i Saina i le 2005.

Fa'ailoga: Togafitiga ole tuma o le ulu ma le ua, kanesa o le ate, kanesa o le pancreatic, kanesa fa'a'au'au ma isi kanesa.

Fa'amatalaga: Oncorine ose oncolytic virus gene treatment product e fa'aaoga ai le adenovirus e fai ma ve'a.O le oncolytic adenovirus e mafai ona toe faia fa'apitoa i tuma e leai se p53 gene, e mafua ai le lysis cell tumo, ma fa'aumatia ai sela tuma.e aunoa ma le faaleagaina o sela masani.O fa'ai'uga a le falema'i e fa'aalia ai o Anke Rui o lo'o i ai le saogalemu lelei ma le aoga mo le tele o tumo ma'i.

(4) Glybera

Kamupani: Atiina e le uniQure.

Taimi i maketi: Faʻamaonia i Europa i le 2012.

Fa'ailoga: Togafitiga ole lipoprotein lipase deficiency (LPLD) fa'atasi ai ma fa'alavelave matuia pe fa'atupu pea ole pancreatitis e ui ina fa'atapula'aina taumafa ga'o.

Fa'amatalaga: O le Glybera (alipogene tiparvovec) o se vaila'au fa'afoma'i ga'o e fa'atatau i le AAV o se ve'a.O lenei togafitiga e faʻaaogaina ai le AAV e fai ma vete e faʻafeiloaʻi ai le gene therapeutic gene LPL i totonu o maso maso, ina ia mafai e sela tutusa ona maua se aofaiga o le lipoprotein lipase, E iai sona sao i le faʻamaloloina o faʻamaʻi, ma o lenei togafitiga e aoga mo se taimi umi pe a uma le tasi pulega (o le aafiaga e mafai ona tumau mo le tele o tausaga).O le vailaʻau na faʻateʻaina i le 2017, ma o mafuaʻaga mo lona faʻaumatiaina e ono fesoʻotaʻi i mea e lua: tau maualuga tele ma faʻatapulaʻaina manaʻoga maketi.O le tau masani o le togafitiga e tasi o le vailaʻau e maualuga i le 1 miliona tala Amerika, ma e naʻo le toʻatasi le gasegase na faʻatau ma faʻaaogaina i le taimi nei.E ui ina toe totogi e le kamupani inisiua faafomai mo le 900,000 tala Amerika, ae o se avega tele foi mo le kamupani inisiua.E le gata i lea, o le faʻailoga mo le vailaʻau e seasea lava, faʻatasi ai ma se faʻalavelave faʻafuaseʻi e tusa ma le 1 i le 1 miliona ma se maualuga maualuga o le faʻamaonia.

(5) Imlygic

Kamupani: Atinae e Amgen.

Taimi i maketi: I le 2015, na faʻatagaina mo le lisiina i le Iunaite Setete ma le Iuni a Europa.

Fa'ailoga: Togafitiga o manu'a o le melanoma e le mafai ona aveese atoa ile taotoga.

Fa'amatalaga: Imlygic o se genetically modified (tapēina ona ICP34.5 ma ICP47 gene fragments, ma faaofi le human granulocyte-macrophage colony-stimulating factor GM-CSF gene i totonu o le siama) attenuated herpes simplex virus type 1 (HSV-1) oncolytic virus, o le muamua FDA-faamaonia le oncolytic therapy.Ole auala ole fa'atonuga ole tui ole intralesional.Tu'i sa'o i manu'a o le melanoma e mafai ona mafua ai le malepelepe o sela tumo ma fa'asa'oloto ai antigens e maua mai i le tuma ma le GM-CSF e fa'aolaina ai tali e puipuia ai le tumo.

(6) Luxturna

Kamupani: Atiina e le Spark Therapeutics, o se lala Roche.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA i le 2017, ona faʻamaonia lea mo le maketiina i Europa i le 2018.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o tamaiti ma tagata matutua e leiloa le va'ai ona o suiga i le kopi faalua o le RPE65 gene ae lava le numera o sela retinal ola.

Fa'amatalaga: Luxturna ose fa'ata'ita'iga fa'avae AAV lea e fa'atinoina e le tui i lalo.O le faʻaogaina o le kenera e faʻaaogaina ai le AAV2 e fai ma ave e faʻafeiloaʻi ai se kopi galue o le gene RPE65 masani i totonu o sela retinal o le tagata maʻi, ina ia faʻaalia e sela tutusa le polotini RPE65 masani e totogi ai le faaletonu o le protein RPE65 a le tagata maʻi, ma faʻaleleia ai le vaʻai a le tagata maʻi.

(7) Zolgensma

Kamupani: Atinaʻe e AveXis, o se lala o Novartis.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA ia Me 2019.

Fa'ailoga: Togafitiga o fa'ama'i muscular atrophy (Spinal Muscular Atrophy, SMA) gasegase i lalo ole 2 tausaga.

Fa'amatalaga: O le Zolgensma ose togafitiga fa'avae e fa'avae i luga ole AAV vector.O lenei vailaʻau e naʻo le tasi le taimi o togafitiga mo le atrophy muscular spinal ua faʻamaonia mo le maketiina i le lalolagi.itulau, o se tulaga mata'ina le alualu i luma.E fa'aogaina e lenei fa'ama'i ga'o le ve'a scAAV9 e fa'afeiloa'i ai le gene SMN1 masani i tagata mama'i e ala i le fa'afu toto, e maua ai le polotini SMN1 masani, ma fa'aleleia ai le gaioiga o sela ua a'afia e pei o neu afi.I se faʻatusatusaga, o vailaʻau a SMA Spinraza ma Evrysdi e manaʻomia le toe faʻaaogaina mo se taimi umi, faʻatasi ai ma Spinraza faʻatonuina o se tui tui i masina taʻitasi, ma Evrysdi, o se vailaʻau tuʻu i aso uma.

(8) Delytact

Kamupani: Atinae e Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Taimi i maketi: Fa'atagaga fa'atulafonoina mai le Matagaluega o le Soifua Maloloina, Leipa ma le Uelefea a Iapani (MHLW) ia Iuni 2021.

Fa'ailoga: Mo togafitiga ole glioma leaga.

Fa'amatalaga: O le Delytact o le lona fa lea o le oncolytic virus gene therapy ua fa'amaonia i le lalolagi atoa ma o le muamua oncolytic virus product ua fa'amaonia mo togafitiga o le glioma leaga.O le Delytact o se fa'ama'i pipisi o le herpes simplex virus type 1 (HSV-1) oncolytic virus na atia'e e Dr. Todo ma ana uo.Delytact fa'afeiloa'i se suiga fa'aopoopo tape i le G207 genome o lona lua-tupulaga HSV-1, fa'aleleia lona fa'asologa filifilia i sela o le kanesa ma le fa'aosoina o tali e puipuia ai le tumo, a'o fa'atumauina le tulaga maualuga o le saogalemu.Delytact o le muamua lona tolu o augatupulaga oncolytic HSV-1 o loʻo i ai nei i suʻesuʻega falemaʻi.O le faʻatagaga a Delytact i Iapani na faʻavae i luga o se faʻataʻitaʻiga faʻataʻitaʻiga 2-lima.I tagata gasegase e maua i le glioblastoma faifaipea, na ausia e Delytact le tulaga muamua o le ola e tasi le tausaga, ma o iʻuga na faʻaalia ai e sili atu le lelei o Delytact nai lo le G207.Malosi le toe faia ma le maualuga o le antitumor.E aoga lenei mea i faʻataʻitaʻiga o le tumo malosi e aofia ai le susu, prostate, schwannoma, nasopharyngeal, hepatocellular, colorectal, maʻi tuma o le faʻafuʻa o neura peripheral ma le kanesa thyroid.

(9) Upstaza

Kamupani: Atiina e le PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le EU ia Iulai 2022.

Fa'ailoga: Mo mea manogi L-amino acid decarboxylase (AADC) deficiency, fa'amaonia mo togafitiga o gasegase 18 masina le matutua ma matutua atu.

Fa'amatalaga: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) ose in vivo gene therapy e fa'aaoga ai le adeno-associated virus type 2 (AAV2) e fai ma vele.O le tagata maʻi e maʻi ona o se suiga i le gene o loʻo faʻapipiʻiina le enzyme AADC.AAV2 o loʻo tauaveina se kenera maloloina e faʻapipiʻiina le enzyme AADC.O le a'afiaga fa'afoma'i e maua i le tulaga o le taui fa'a kenera.I le talitonuga, o se fua e tasi e aoga mo se taimi umi.O le fa'atauga muamua fa'atauga fa'ama'i fa'ama'i tu'i sa'o ile fai'ai.O le faʻatagaina faʻatauga e faʻatatau i setete uma o le 27 EU, faʻapea foʻi ma Iceland, Nouei ma Liechtenstein.

(9) Roctavian

Kamupani: Atinae e BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le EU ia Aokuso 2022.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o tagata matutua e maua i le hemophilia A e aunoa ma se tala fa'asolopito o le fa'alavelave FVIII ma le AAV5 antibody le lelei.

Fa'amatalaga: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) fa'aaoga le AAV5 e fai ma ve'a ma fa'aoga le HLP fa'atagata fa'apitoa mo le ate e fa'aoso ai le fa'aaliga o le fa'atupu fa'atupu fa'atagata e valu (FVIII) fa'atasi ai ma le vaega B ua tapeina.O le faaiuga a le Komisi Europa e faʻamaonia le maketiina o le valoctocogene roxaparvovec e faʻavae i luga o faʻamaumauga atoa o le polokalame o le atinaʻeina o falemaʻi.Faatasi ai ma i latou, o le vaega III faʻataʻitaʻiga faʻataʻitaʻiga GENEr8-1 na faʻaalia ai pe a faʻatusatusa i faʻamaumauga o le tausaga aʻo leʻi lesitalaina, i le maeʻa ai o se tui e tasi o le valoctocogene roxaparvovec, o mataupu na i ai le maualalo o le toto toto (ABR), faʻaitiitia le faʻaaogaina o le recombinant factor VIII (F8) sauniuniga polotini, poʻo se faʻaopoopoga taua i le toto F8 i le tino.A maeʻa le 4 vaiaso o togafitiga, na faʻaititia e le 99% ma le 84% le faʻaaogaina o le F8 faʻaletausaga ma le ABR e manaʻomia togafitiga, o se eseesega taua (p<0.001).O le talaaga o le saogalemu sa lelei, e aunoa ma ni mataupu o loʻo feagai ma le F8 faʻalavelave faʻalavelave, faʻamaʻi, poʻo aʻafiaga o le thrombotic, ma e leai se faʻalavelave faʻalavelave faʻaleagaina (SAEs) na lipotia mai.

3. Laiti vaila'au nucleic acid

(1) Vitravene

Kamupani: Fa'asoa fa'atasi e Ionis Pharma (muamua Isis Pharma) ma Novartis.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA ma le EU EMA i le 1998 ma le 1999.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o le cytomegalovirus retinitis i tagata mama'i HIV.

Faʻamatalaga: Vitravene o se vailaʻau oligonucleotide antisense ma o le vailaʻau muamua oligonucleotide ua faʻamaonia mo maketi i le lalolagi.I le amataga o le maketi, o le manaoga maketi mo vailaau anti-cytomegalovirus sa matua faanatinati;ona o le atinaʻeina o togafitiga faʻamalosi tino malosi, o le numera o mataupu o le cytomegalovirus na pa'ū malosi.Ona o le maualalo o manaoga maketi, o le fualaau faasaina na tatalaina i le 2002 ma le 2006 Aveesea i atunuu EU ma le US.

(2) Macugen

Kamupani: Faʻatasi-faʻatulagaina e Pfizer ma Eyetech.

Taimi i le maketi: Faʻamaonia mo le lisiina i le Iunaite Setete i le 2004.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o le macular degeneration e feso'ota'i tausaga neovascular.

Faʻamatalaga: Macugen o se vailaʻau oligonucleotide faʻaleleia pegylated e mafai ona taulaʻi ma fusifusia i le vascular endothelial growth factor (VEGF165 isoform), ma faʻatautaia e tui intravitreal.

(3) Defitelio

Kamupani: Atinae e Jazz.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le Iuni a Europa i le 2013, ma faʻamaonia e le FDA ia Mati 2016.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o fa'ama'i fa'ama'i fa'ama'i e feso'ota'i ma fa'aletonu o le fatu po'o le pulmonary pe a mae'a le fa'atupuina o le sela o le hematopoietic stem cell.

Faʻamatalaga: Defitelio o se vailaʻau oligonucleotide, o se faʻafefiloi o oligonucleotides ma meatotino plasmin.Na faaui i tua i le 2009 mo mafuaaga faapisinisi.

(4) Kynamro

Kamupani: Faʻatasi-faʻavaeina e Ionis Pharma ma Kastle.

Taimi e maketi ai: Faʻamaonia i le Iunaite Setete o se vailaʻau matuaoti i le 2013.

Fa'ailoga: Mo togafitiga fa'apitoa ole hypercholesterolemia aiga homozygous.

Fa'amatalaga: Kynamro o se vaila'au oligonucleotide antisense, o se oligonucleotide antisense e fa'atatau i tagata apo B-100 mRNA.Kynamro o loʻo faʻatonuina e pei o le 200 mg i lalo ole paʻu ile vaiaso.

(5) Spinraza

Kamupani: Atinae e Ionis Pharmaceuticals.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA ia Tesema 2016.

Fa'ailoga: Mo le togafitia ole atrophy muscular spinal (SMA).

Fa'amatalaga: Spinraza (nusinersen) o se vaila'au oligonucleotide antisense.Spinraza e mafai ona suia le RNA splicing o SMN2 gene e ala i le fusia i le splicing site o SMN2 exon 7, ma faʻateleina ai le gaosiga o le SMN protein atoatoa.Ia Aukuso 2016, BIOGEN Corporation na faʻaaogaina lana filifiliga e maua ai aia tatau a Spinraza i le lalolagi atoa.Na amata e Spinraza lana uluai suʻesuʻega faʻapitoa i tagata i le 2011. I le naʻo le 5 tausaga, na faʻamaonia e le FDA i le 2016, e atagia ai le faʻaalia atoatoa e le FDA o lona aoga.O le vailaʻau na faʻamaonia mo le maketiina i Saina ia Aperila 2019. O le taamilosaga faʻamaonia atoa a Spinraza i Saina e itiiti ifo i le 6 masina.Ua 2 tausaga ma le 2 masina talu ona faʻamaonia Spinraza i le Iunaite Setete.O sea blockbuster mai fafo e seasea faʻamaʻi vailaʻau fou o loʻo i O le saoasaoa o le lisi i Saina ua matua televave.E mafua foi lenei mea i le "Faasilasilaga i le Faʻasalalauina o le Lisi Muamua o Valaauga Fou i fafo e Manaomia Faʻanatinati mo Suʻesuʻega Faʻasoifua maloloina" na tuʻuina atu e le Center for Drug Evaluation i le aso 1 o Novema, 2018, lea na aofia ai i le vaega muamua o vailaʻau fou mai fafo e 40 mo le faʻavavevave iloiloga, ma Spinraza tulaga i totonu.

(6) Exondys 51

Kamupani: Atiina e le AVI BioPharma (mulimuli ane toe faaigoa ia Sarepta Therapeutics).

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA ia Setema 2016.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o le Duchenne muscular dystrophy (DMD) fa'atasi ai ma le DMD gene mutation i le exon 51 skipping gene.

Fa'amatalaga: Exondys 51 o se vaila'au oligonucleotide antisense.O le antisense oligonucleotide e mafai ona fusifusia i le exon 51 tulaga o le pre-mRNA o le DMD gene, e mafua ai le faʻavaeina o le mRNA matua.Excision, faʻapea ona faʻasaʻoina se vaega o le mRNA faitau faʻavaa, fesoasoani i le tagata maʻi e faʻapipiʻi nisi o foliga galue o le dystrophin e pupuu nai lo le polotini masani, ma faʻaleleia ai faʻamaoniga o le maʻi.

(7) Tegsedi

Kamupani: Atinae e Ionis Pharmaceuticals.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le Iuni a Europa mo le maketiina ia Iulai 2018.

Fa'ailoga: Mo togafitiga ole transthyretin amyloidosis (hATTR).

Fa'amatalaga: Tegsedi ose vaila'au oligonucleotide antisense e fa'atatau i le transthyretin mRNA.O le vaila'au fa'atagaina muamua lea a le lalolagi mo togafitiga o le hATTR.Ole auala ole fa'atonuga ole tui ole subcutaneous.O le vailaʻau e faʻaitiitia ai le gaosiga o le ATTR protein e ala i le tulimataʻiina o le mRNA o le transthyretin (ATTR), ma e iai se fua faʻatatau lelei-tulaga lamatia i le togafitiga o le ATTR.E leai se tulaga fa'ama'i po'o le i ai o le cardiomyopathy na talafeagai.

(8) Onpattro

Kamupani: Fausiaina e Alnylam ma Sanofi.

Taimi i maketi: Faʻamaonia mo le lisiina i le Iunaite Setete i le 2018.

Fa'ailoga: Mo togafitiga ole transthyretin amyloidosis (hATTR).

Faʻamatalaga: O le Onpattro o se vailaʻau siRNA e faʻatatau i le transthyretin mRNA, lea e faʻaitiitia ai le gaosiga o le ATTR protein i le ate ma le faʻaputuina o le amyloid teu i neura peripheral e ala i le tulimataʻiina o le mRNA o le transthyretin (ATTR)., e fa'aleleia ma fa'amama fa'ailoga fa'ama'i.

(9) Givlaari

Kamupani: Atiina e le Alnylam Corporation.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA ia Novema 2019.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o le ma'i ate porphyria (AHP) i tagata matutua.

Faʻamatalaga: Givlaari o se siRNA vailaʻau, o le siRNA lona lua o vailaʻau faʻamaonia mo le maketiina ina ua maeʻa Onpattro.O le vailaʻau o loʻo tuʻuina atu i lalo o le paʻu ma taulaʻi le mRNA mo le faʻaleagaina o le porotini ALAS1.O togafitiga Givlaari i masina taʻitasi e mafai ona faʻaitiitia ma faʻaitiitia ai le maualuga o le ALAS1 i le ate, ma faʻaitiitia ai le maualuga o le neurotoxic ALA ma le PBG i le tulaga masani, ma faʻafefe ai faʻamaʻi o le maʻi.O faʻamaumauga na faʻaalia ai o tagata gasegase na togafitia ma Givlaari e 74% le faʻaititia o le numera o faʻamaʻi faʻamaʻi faʻatusatusa i le placebo group.

(10) Vyondys53

Kamupani: Atinae e Sarepta Therapeutics.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA ia Tesema 2019.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o gasegase DMD ma le dystrophin gene exon 53 splice mutation.

Fa'amatalaga: Vyondys 53 o se vaila'au oligonucleotide antisense.O le vailaʻau oligonucleotide e faʻatatau i le faʻaogaina o le faʻasologa o le dystrophin mRNA precursor.I le faagasologa le tuusao o le dystrophin mRNA precursor, o le Exon 53 i fafo na vaeluaina, o lona uiga e le o iai i luga o le mRNA matua, ma sa mamanuina e maua ai se polotini dystrophin ua tipi ae o loʻo galue pea, ma faʻaleleia atili ai le malosi o tagata mamaʻi.

(11) Waylivra

Kamupani: Atiina e Ionis Pharmaceuticals ma lona lala Akcea Therapeutics.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le European Medicines Agency (EMA) ia Me 2019.

Fa'ailoga: E fai ma togafitiga fa'aopoopo i se mea'ai fa'atonutonu i tagata matutua e maua i le ma'i o le chylomicronemia (FCS).

Faʻamatalaga: Waylivra o se vailaʻau antisense oligonucleotide, o le vailaʻau muamua lea na faʻamaonia mo togafitiga o FCS i le lalolagi.

(12) Leqvio

Kamupani: Atinae e Novartis.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le EU ia Tesema 2020.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o le hypercholesterolemia matua matutua (heterozygous aiga ma le le aiga) poʻo le dyslipidemia fefiloi.

Fa'amatalaga: Leqvio ose siRNA vaila'au fa'atatau i le PCSK9 mRNA.O le togafitiga muamua a le lalolagi e fa'aitiitia ai le cholesterol (LDL-C) siRNA.Ole auala ole fa'atonuga ole tui ole subcutaneous.O le vailaʻau e galue e ala i le faʻalavelave RNA e faʻaititia ai le maualuga o le protein PCSK9, lea e faʻaititia ai le LDL-C.O fa'amaumauga a le falema'i o lo'o fa'aalia ai e mafai e Leqvio ona fa'aititia le LDL-C e tusa ma le 50% i tagata mama'i e le mafai ona fa'aititia le maualuga o le LDL-C i le maualuga e ui lava i le maualuga o le fa'amalieina o tui o statins.

(13) Oxlumo

Kamupani: Atinae e Alnylam Pharmaceuticals.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le EU ia Novema 2020.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o le hyperoxaluria muamua ituaiga 1 (PH1).

Fa'amatalaga: Oxlumo o se siRNA vaila'au fa'atatau i le hydroxy acid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, lea e fa'atonuina i lalo o le pa'u.O le vaila'au na fausia i le fa'aaogaina o le Alnylam's latest enhanced stabilization chemical ESC-GalNAc conjugation technology, lea e mafai ai ona tu'uina atu i lalo o le mata'utia siRNAs ma sili atu le tumau ma le aoga.O le vailaʻau e faʻatatau i le faʻaleagaina poʻo le faʻasaina o le hydroxy acid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, faʻaitiitia le maualuga o le glycolate oxidase i le ate, ona faʻaumatia ai lea o le mea e manaʻomia mo le gaosiga o le oxalate ma faʻaitiitia ai le gaosiga o le oxalate e pulea ai le alualu i luma o faʻamaʻi ma faʻaleleia faʻamaʻi faʻamaʻi i tagata mamaʻi.

(14) Viltepso

Kamupani: Atiina e le NS Pharma, o se lala o Nippon Shinyaku.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA ia Aokuso 2020.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o le Duchenne muscular dystrophy (DMD) fa'atasi ma le DMD gene mutation i le exon 53 skipping gene.

Fa'amatalaga: Viltepso o se vaila'au phosphorodiamide morpholino oligonucleotide.O lenei vailaʻau oligonucleotide e mafai ona fusifusia i le tulaga exon 53 o le pre-mRNA o le DMD gene, e mafua ai le faʻavaeina o le mRNA matua.O le exon e aveese vaega, ma faʻasaʻo ai se vaega o le mRNA faitau faʻavaa, fesoasoani i le tagata maʻi e faʻapipiʻi nisi o foliga galue o le dystrophin e pupuu nai lo le polotini masani, ma faʻaleleia ai faʻamaoniga o le maʻi.

(15) Amvuttra (vutrisiran)

Kamupani: Atinae e Alnylam Pharmaceuticals.

Taimi i maketi: Faʻamaonia e le FDA ia Iuni 2022.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o tagata matutua transthyretin amyloidosis ma polyneuropathy (hATTR-PN).

Fa'amatalaga: Amvuttra (Vutrisiran) o se siRNA vaila'au e fa'atatau i le transthyretin (ATTR) mRNA, lea e fa'atinoina e tui i lalo.Vutrisiran ua mamanuina e faavae i luga ole Alnylam's Enhanced Stabilization Chemistry (ESC)-GalNAc conjugated delivery platform ma le faateleina o le malosi ma le mautu o le metabolic.O le faʻatagaina o le togafitiga e faʻavae i luga o le 9-masina faʻamaumauga mai lana Vaega III suʻesuʻega faʻapitoa (HELIOS-A), faʻatasi ai ma faʻamaumauga lautele e faʻaalia ai o le togafitiga na faʻaleleia ai faʻamaoniga o le hATTR-PN, faʻatasi ai ma le sili atu i le 50% o tagata mamaʻi e toe faʻafoʻi pe taofi le alualu i luma.

4. O isi vaila'au mo togafitiga o kene

(1) Rexin-G

Kamupani: Atinae e Epeius Biotech.

Taimi e maketi ai: Fa'amaonia e le Philippine Food and Drug Administration (BFAD) i le 2005.

Fa'ailoga: Mo le togafitia o kanesa ua maualuga e tete'e i le chemotherapy.

Fa'amatalaga: O le Rexin-G o se tui fa'apipi'i fa'ameamea.O lo'o fa'ailoa mai ai le ga'o mutant cyclin G1 i totonu o sela taula'i e ala i le retroviral vector e fa'amaoti ai tumo malo.O le auala o le faʻatonuga o le faʻaogaina o le intravenous.I le avea ai o se vailaʻau e faʻatatau i le tuma o loʻo sailia ma faʻaumatia sela o le kanesa metastatic, e iai sona aafiaga i tagata mamaʻi e le aoga i isi vailaʻau o le kanesa, e aofia ai meaola faʻapitoa.

(2) Neovasculgen

Kamupani: Fausiaina e le Human stem cell institute.

Lisi taimi: Faʻamaonia mo le lisiina i Rusia ia Tesema 7, 2011, ona lisiina lea i Ukraine i le 2013.

Fa'ailoga: Mo togafitiga o fa'ama'i fa'ama'i alatoto, e aofia ai ischemia tuga o vae.

Fa'amatalaga: O le Neovasculgen o le DNA plasmid-based gene therapy lea e fausia ai le gene vascular endothelial growth factor (VEGF) 165 i luga o le plasmid backbone ma fa'aulu i tagata mama'i.

(3) Collategene

Kamupani: Fa'atupu fa'atasi e le Iunivesite o Osaka ma kamupani fa'apisinisi.

Lisi taimi: Faʻamaonia e le Iapani Matagaluega o le Soifua Maloloina, Leipa ma Uelefea mo le lisiina ia Aokuso 2019.

Fa'ailoga: Togafitiga o le ischemia tuga pito i lalo.

Fa'amatalaga: O le Collategene ose fa'ama'i e fa'avae i le plasmid, o le ulua'i vaila'au fa'atupu fa'ama'i a Iapani na gaosia e AnGes.O le vaega autu o lenei vailaʻau o se plasmid le lavalava o loʻo i ai le faʻasologa o gene o le faʻatupuina o le hepatocyte tagata (HGF).Afai e tui le vailaʻau i totonu o maso o vae pito i lalo, o le HGF faʻaalia o le a faʻamalosia ai le faʻavaeina o vaʻa toto fou i luga o vaʻa toto ua tapunia.Ua fa'amaonia e su'esu'ega fa'afoma'i lona aoga i le fa'aleleia o le papala.

FAAIUGA